Daratumumab一线治疗多发性骨髓瘤获FDA优先审评资格

Daratumumab是首个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单抗药物，也是first in class的anti-CD38单抗药物，最早在2015/11/16获得FDA批准，用于单药四线治疗接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂治疗的复发多发性骨髓瘤（MM）患者。之后在2016年11月被FDA批准联合地塞米松、来那度胺或硼替佐米二线治疗MM，在2017年6月被FDA批准联合地塞米松、泊马度胺三线治疗MM。

1月19日，丹麦生物技术公司Genmab宣布FDA授予杨森公司提交的daratumumab联合硼替佐米、美法仑、泼尼松一线治疗不适合接受自体干细胞移植的MM患者的sBLA优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2018/5/21。

杨森提交此项sBAL是基于一项入组706例不适合接受自体干细胞移植的MM患者的随机、开放标签、多中心、III期ALCYONE研究的结果。在ALCYONE研究中，患者随机接受9个周期VMP（硼替佐米+美法仑+泼尼松）或VMP+daratumumab治疗。daratumumab用药组在9个周期结束后继续单独使用每4周1次16mg/kgdaratumumab直至疾病进展。该研究的主要终点是PFS，结果在ASH2017大会上摘要发布并发表在《新英格兰医学杂志》上。

2012年8月，杨森公司和Genmab达成合作协议，以5000万美元预付款、8000万美元收购Genmab公司10.7%股份、10亿美元里程金的代价获得daratumumab的全球独家开发和商业权利。daratumumab的2016年全球销售额为5.72亿美元，被预测年销售峰值可超过50亿美元。

多发性骨髓瘤的肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞（B淋巴细胞发育到最终功能阶段），是一种不可治愈的血液癌症，表现为反复性复发与缓解，在所有癌症患者中约占1%，在美国是继白血病、淋巴瘤之后第3大常见的血液中路。美国每年新确认患者30330例，死亡患者12650例。欧洲每年大约有39000例新确诊病例，死亡病例大约为24000人。全球每年大约有124225例新确诊病例。