轶诺药业：以生物信息学指导新药精准研发，多靶点、多疾病领域布局研发管线
近几年，多家知名跨国药企改变了在中国的研发策略，削减或是暂停了在中国的早期研究。
与此形成鲜明对比的是，专注新药研发成为了中国制药企业的不可逆趋势，如恒瑞医药、百济神州等一批本土创新药研发企业的涌现，掀起了创新药研发的浪潮，大批新药研发人才选择自主创业，小型研发企业开始成为中国创新药研发的重要力量。
2017年，曾就职于诺华的江磊博士和寿建勇博士共同创立了上海轶诺药业有限公司（以下简称轶诺药业），专注于1.1类新药研发，立足源头创新，以期为中国患者提供最大的治疗价值。目前，公司已经完成近一亿元人民币的A轮融资。
据了解，轶诺药业的研发管线覆盖肿瘤、自身免疫性疾病、炎症性疾病、以及糖尿病并发症等领域，其中，公司针对糖尿病眼病的项目已经取得实质性进展，预计明年将在中美两地申请开展临床研究。
多管线布局 以生物信息学指导药物研发
轶诺药业目前共有6个研发项目。公司创始人兼首席科学官寿建勇博士表示：“初创公司资源有限，抗风险能力较弱，因此，在研发管线布局和研发策略制定上，需要慎之又慎。”
寿博士向动脉网分享了轶诺药业关于研发策略和研发管线布局的一些思考。
研发项目需满足未满足临床需求。关注未满足临床需求，为患者提供最大的治疗价值是轶诺药业的愿景，公司聚焦于糖尿病并发症、肿瘤、自身免疫性疾病、炎症性疾病等中国人群高发疾病。这些疾病尚未有好的治疗方案，存在着巨大的未满足临床需求。
以糖尿病并发症为例，中国预估有1.16亿名糖尿病患者，是全球糖尿病患病率最高的国家。因高血糖引起的糖尿病足、心脑血管病、肾功能衰竭、失明等多种并发症，是糖尿病患者死亡的主要原因。一直以来，糖尿病并发症致病机理复杂，现有的治疗药物远不能满足临床需求。
寿博士表示：“巨大的临床需求也意味着庞大的患者基数和更快的临床研究入组速度，这可以促进项目快速稳步推进，有望更快完成概念验证。”
研发管线布局应避免同质化竞争。寿博士认为：“国内许多新药研发初创企业的研发策略和管线布局同质化严重，大家往往都扎堆在相似的疾病领域和相同的靶点进行研究，这种现象会造成很大的资源浪费，也不太利于企业自身的成长，同时还会影响到中国创新药研发环境的健康发展。”因此，轶诺药业并未局限于单一疾病领域进行布局，而是关注多靶点、多疾病领域，以分散研发风险。
采用生物信息学指导新药研发。寿博士表示，疾病与靶点之间不是简单的一一对应关系，他们之间形成了错综复杂的网络关联，一个靶点可能对应多个疾病，反之亦然。轶诺药业采用生物信息学指导新药研发，通过系统的信息学分析，在复杂的疾病网络中寻找关键的信号通路的节点作为靶点，进而选择合适的疾病领域，开展药物研发。
生物信息学的主要优势在于以低成本、高通量的方式对大量生物学和医学数据进行管理和分析，侧重于从中进一步挖掘与药物疗效、作用机制和副作用等相关的有价值的信息。
“传统药物研发流程成本高、周期长、失败率高，生物信息学可以帮助研发人员在药物研发中找寻独特的视角，以期提高研发效率并降低风险。”寿博士说道。
寿博士一贯注重生物信息学的应用，他坦言，在他以往领导或参与的项目中，有很多得益于生物信息学的指导，包括探索肿瘤微环境的分子机制、肿瘤和再生医学中的表观遗传调控，以及代谢疾病的药物联用策略等。
另外，轶诺药业近40%的员工具有博士学位，拥有硕士及以上学位的员工占80%，85%的员工具有国际大公司背景，多位核心员工具有海外学习和工作经历，团队成员均具有丰富的药物研发经验，并组建了自己的信息学部门。这样的团队构成，为轶诺药业在生物信息学指导下，针对多靶点、多疾病领域进行新药研发提供了很好的支撑。
糖尿病眼病项目即将在中美申请开展临床试验
目前，轶诺药业针对糖尿病眼病的项目已经取得了实质性进展，预计将于明年在中美两地申报开展临床试验。
糖尿病眼病是一种主要的致盲疾病，大约有27%的糖尿病患者会患上糖尿病眼病。由于该疾病的致病机理十分复杂，目前除激光手术和眼内注射抗血管生成药物外，尚未有好的治疗方法。轶诺药业通过靶向某新型靶点治疗糖尿病眼病，该靶点高度契合糖尿病眼病复杂的发病机制，且目前国际上还没有针对该靶点的药物上市。
寿博士提到：“该靶点属于关键信号通路的节点分子，也适用于研发针对其它糖尿病并发症的药物，是一个非常具有潜力的靶点。”另外，轶诺药业的其它项目也在有序进行中，其中几个项目即将选定PCC化合物。
接下来，轶诺药业将快速推进糖尿病眼病新药研发项目，进行人体概念验证。公司也会进一步完善其药物研发管线，维持公司的可持续发展。“希望每年都能够有至少1个项目进入到临床阶段，形成良性循环。”
“我们会根据公司不同阶段的战略需求，搭建相应的团队，包括产品的产业化团队、临床团队以及市场推广团队等，以更好地实现产品价值的最大化和公司的可持续发展。”寿博士表示。
随着MAH制度的出台，以及中国加入ICH，政策层面对创新药研发的支持力度越来越大，资金、人才纷纷涌入新药研发领域。“这是研发创新药的大好时机。”寿博士谈到，“但是，4+7集采政策的尘埃落定，也对药企提出了更高的要求，依靠仿制药和Me too新药的药企需要适时做出改变。这意味着，无论是大公司还是小型研发企业，都应该修炼好‘内功’，注重产品的质量和创新能力的建设。”
寿博士也指出了中国新药研发行业仍然存在着一些痛点，例如近年来，新药研发成本，尤其是临床研究成本节节攀升，企业的人才储备和自身创新能力仍显不足等，这些对于小型药企来说更是不小的挑战。“如何营造一个可持续发展的创新药研发生态环境，仍然是一个值得大家仔细思考的问题。”
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文 | 焦艳丽
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