孤儿药投入占比堪忧，业内人士：必须延长专利市场独占权
心脏病是发达国家和许多发展中国家的第一大死因。早在 2011 年，美国心脏协会就预测，到 2030 年，40% 的美国人将患有心血管疾病 (CVD)，事实上，2015 年就已经达到这一数据。
近日，美国心脏协会再次预测，到 2030 年，全球每年有 2400 万人死于心血管疾病和中风。然而，根据生物技术创新组织（BIO）的数据，对以肿瘤学为重点的药物开发的投资是以 CVD 为重点的 13 倍。
BIO 的行业研究副总裁 David Thomas 表示，CVD 适应症的临床管道规模小的 “非常令人担忧”。他指出，在高血压方面，针对新靶点的新药只有 6 个药物项目，而在心力衰竭方面只有 17 个。相比之下，肿瘤学有 2600 个，大多数针对新靶点。仅针对肺癌和乳腺癌的新靶点就有 150 个项目。
有专家认为，时间是造成资本对于这两个领域投资差异巨大的主要原因。
对于投资者来说，时间就是金钱。癌症药物通常需要更少的患者和更短的随访时间。对 2005 年至 2012 年间获得 FDA 批准的 448 项关键临床试验的分析发现，大多数癌症治疗方法是持续 9-29 周的单一试验，涉及 84-610 名患者。CVD 药物则至少需要三项试验，每项试验持续 10-26 周，涉及 406-926 名患者。
那么，该如何推动企业及投资人更注重孤儿药的研发？
（来源：jiemian.com）
自 1983 年以来，FDA 通过提供孤儿药指定的潜在疗法来激励对罕见疾病的投资。获得指定既有推动激励，如税收抵免，也有拉动激励，如药物批准后七年的独家营销期。
自 2000 年以来，欧盟在药物批准后提供了 10 年的独占权，如果孤儿药对儿童有效，则再提供两年的独占权。从 2015 年到 2019 年，罕见病和代谢疾病疗法的临床管线增长了 66%，而同期 CVD 疗法的增长率仅为 3%。
根据对 2018 年以来 5000 万美元及以上的治疗性生物技术首次公开募股 (IPO) 的调查，从 2018 年到 2021 年 8 月 5 日，癌症治疗公司总共有 100 次 IPO，罕见疾病治疗公司有 32 次 IPO。但心脏病公司只有 6 次 IPO，六家公司中只有一家在开发生物制剂。
（来源：GEN）
自 1995 年以来，任何获得专利的疗法都有 20 年的独占期，从发明人申请专利的最早日期开始，而不是从专利发布之日起。
Rubicon Biotechnology 的联合创始人兼首席科学家 Missag Hagop Parseghian 表示，在获得批准后扩大对 CVD 药物的市场独占权是一项有益的政策，可以弥补政策制定者几十年前设想的短期专利期限限制。该公司重点研发创伤及癌症药物。
专利权由专利和商标局在开发阶段授予，独占权则是一个法定条款，按法定要求授予新药申请 NDA，独占权旨在促进创新药物和仿制药竞争之间的平衡。
此外，监管机构还必须考虑解决投资者对 CVD 治疗性临床试验的规模和所需时间的担忧，这会通过在专利保护到期后按所需试验的时间成比例延长市场独占权来缩小专利保护窗口。
根据公开资料，获得一项生物技术专利大约需要 4.5 年，通过运行多项关键临床试验获得 FDA 或其国际同等机构的批准大约需要 10 年。CVD 治疗性临床试验可能需要数千名参与者才能达到统计显着性，而一项罕见的癌症或孤儿药物研究可能需要不到 100 名参与者。
还需注意的是，各种形式的 CVD 通常是患者复杂遗传和环境因素的结果，不像许多癌症，其原因可以与特定基因突变分离；因此，心脏病理学的进展可能需要数年的临床监测，以确定在适当功率研究中的产品功效。
孤儿药独占权在药物批准后开始，可能会延长到专利到期后。因此，有学者建议，CVD 独占权必须在专利到期后开始。