百济神州核心产品开发计划
百济神州2月3日成功登陆纳斯达克，不仅将IPO发行价定在最高的24美元，还将发行规模扩大到660万ADS，成功融资1.58亿美元，市值达到7.2亿美元。截至2月3日收盘，百济神州的股价也并未如大多数人“所愿”在IPO当天破发，而是报收28.32美元，上涨了18%。
由于百济神州是一家来自中国的生物技术公司，而且是美股2016年第一单IPO，因此倍受外界关注。时值全球资本市场遇冷，美国生物医药技术股的股价相比2015年峰值普遍跌去30%以上，外界大多数人对百济神州此时发起IPO并不看好。 但是仅从上市首日的市场表现来看，百济神州还是倍受追捧。
跟大多数在纳斯达克上市的生物技术公司一样，百济神州专注于创新药物的研发，当前的商业模式主要是将有前景的在研产品转让，以此获得权利许可费用以及未来的开发和商业里程金。因为是研发型公司，公司前景自然跟在研产品有莫大关系。百济神州创始人王晓东博士的研发理念是“要么不做，要做就做最好的”。经过查阅公司官网和公开资料，百济神州目前主要有4个推进至临床开发阶段的候选药物，具体开发计划如下：
BGB-3111
BGB-3111是一种高选择性的小分子BTK抑制剂，正作为单药或组合疗法开发用于治疗各种淋巴瘤（最常见的血液肿瘤类型）。
与全球首个上市的BTK抑制剂ibrutinib相比，BGB-3111有更好的安全性、耐受性、生物利用度，更持久的疾病源抑制能力，百济神州表示BGB-311有望成为best in class的BTK抑制剂。
与PD-1和anti-CD20单抗联用取得了较好的临床前研究结果。
已启动BGB-3111+CD20单抗的临床研究，计划2016上半年启动BGB-3111联合PD-1单抗BGB-A317的临床研究，2016年启动在全球（包括中国）的注册研究。
2016年在中国完成剂量爬坡研究并启动单组给药研究。
BGB-A317
BGB-A317一种靶向PD-1的肿瘤免疫单抗药物，主要开发用于亚洲发病率较高的实体瘤，如肝癌、胃癌、食管癌、肺癌，已进行了大约200例患者（多个适应症）的临床研究。
与已获批上市的 PD-1 抗体不同，百济神州通过生物工程技术去除了BGB-A317和 Fc g受体 I的结合能力，提高了药效。此外，BGB-A317对PD-1具有更高的亲和力和靶向性。
BGB-A317与百济神州自己管线中的BTK、PRAP、RAF抑制剂联用都取得了不错的临床前研究数据。
2015年6月启动了BGB-A317的剂量爬坡研究，计划2016年在某个学术会议上公布剂量爬坡研究的数据。
BGB-A317已在澳大利亚开展一项开放性、剂量递增及队列扩展试验。百济神州1月8日宣布，BGB-A317在美国的INDA已顺利通过FDA审查，计划开展BGB-A317单药或作为联合疗法治疗多种实体瘤和血液肿瘤的Ia/Ib研究。截至2016年1月15日，已给药73例患者。
BGB-290
BGB290是一种高选择性PARP1/2抑制剂，在中国优先开发用于治疗携带BRCA突变的卵巢癌和乳腺癌。
与全球唯一获批上市的PRAP抑制剂奥拉帕尼相比，BGB290拥有更强的血脑屏障通透性和DNA捕获性，更强的PARP选择性，更好的生物利用度，因此在安全性、耐受性和有效性方面都有较大改善。
BGB290已于2014年7月启动剂量爬坡研究，截至2016年1月15日，已给药40例患者。
百济神州计划2016年初启动BGB290联合BGB-A317治疗BRCA突变型卵巢癌、乳腺癌、铂敏感型卵巢癌、HR-或MMR-肿瘤的临床研究。
百济神州未来将考察BGB290联合替莫唑胺治疗恶性胶质瘤、BGB290联合紫杉醇治疗胃癌、BGB290联合铂类/依托泊苷治疗小细胞肺癌的疗效。
BGB-283
BGB-283是一种小分子RAF抑制剂，正作为单药或组合疗法开发用于治疗MAPK突变的癌症，包括结肠癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌和甲状腺乳头状癌在内的多种癌症。
目前已进入市场的BRAF抑制剂仅对BRAFV600E单体有抑制作用。二聚体化是肿瘤对第一代BRAF抑制剂发生耐药性的重要机理之一。BGB-283不仅可抑制单体，也可抑制二聚体形式的BRAF，因此降低了产生抗药性的几率。
已完成BGB-283的剂量递增研究，正在澳大利亚和新西兰进行针对多种癌症的剂量扩展研究。计划2016上半年在某个学术会议上公布BGB-283的剂量爬坡和扩展研究数据。
BGB-283在国内已获得临床批件，开始入组患者进行简化的剂量递增研究。BGB-283是首个通过国内注册途径进入临床试验阶段的BRAF抑制剂。
截止2016年1月15日，在澳大利亚、新西兰和中国已给药129例患者。
从以上信息可以看出，百济神州作为一家中国公司，在选择部分药物的拟开发适应症方面还是首先立足于国内的临床需求。比如BGB-A317优先开发用于肝癌、胃癌等中国发病率较高的癌种。百济神州4个产品在中国的注册进度如下：
临床前阶段药物
肿瘤免疫疗法如今已成为抗癌治疗的基石之一。不仅肿瘤免疫制剂和靶向疗法的结合具有巨大潜力，肿瘤免疫制剂的内部组合也同样有很大前景。百济神州的临床前研发项目由数种靶向治疗药物和肿瘤免疫候选药物组成，包括一种PD-L1单克隆抗体、新一代RAF二聚体抑制剂、TIM-3细胞表面蛋白单克隆抗体以及几种未披露的肿瘤免疫疗法临床前候选药物。这些候选药物或促进细胞毒T细胞（CTL）的识别力和效应敏感性，或抑制调节性T细胞（Treg），从而使癌细胞对免疫疗法更加敏感。
百济神州能与国际制药巨头正面交锋吗？
根据公开资料显示，百济神州BGB-3111对飚的产品是全球首个获批的BTK抑制剂Ibrutinib，BGB-A317对飚的产品是BMS和默沙东的PD-1单抗，确实符合百济神州要做就做best in class的理念。Ibrutinib于2014年获批，2015年销售额为14.43亿美元，Opdivo的2015年销售额为9.42亿美元，Keytruda的2015年销售额为5.66亿美元。
BGB-3111目前只在ASH2015年会上公布了在39例患者中获得的I期数据，应答率比较突出，不过外界认为样本量相对较小，而且只是I期临床数据，还不具有说服力（百济神州BGB-3111敢跟AbbVie的宠儿ibrutinib叫板吗？）。百济神州在路演PPT中也公布了BGB-A317单抗的临床前数据，其中一张幻灯让很多人大呼不解，阳性药Opdivo处理组的肿瘤怎么能比对照长的还凶嘛~~
百济神州放这张片子肯定不是来娱乐大家的，在路演的关键时刻放一张美图的心情大家应该可以理解的嘛。肿瘤免疫机制相当复杂，PD-L1/PD1仅仅是诸多免疫信号通路中的一条，不同肿瘤细胞会受到不同免疫信号的调节，同一个抗体在不同肿瘤模型有不同的疗效表现并不奇怪，而且临床前研究结果仅仅是为临床拟开发的适应症提供数据支持。仅凭这张图，我们确实无法断定BGB-A317肯定就会比Opdivo更好，还是要等百济神州披露更多更具说服力的临床数据。不过百济神州作为中国创新药开发的代表，能够跟国际制药巨头正面竞争，这种勇气还是很值得赞赏的。
从投资角度讲，百济神州的风险主要在于产品的研发进度和临床数据能否符合市场预期。百济神州的产品目前都还处于早期临床阶段，有投资人担忧待其新产品上市时市场恐怕已经被瓜分完毕，或者被新一波治疗技术或药物取代，这些分析都算自由道理，需要投资人自行甄别，在此只能套用经典老话“投资有风险，入市需谨慎”以慰大家！
—【医药魔方】—
以数据揭示医药行业
| 有理 · 有据 · 有身段 |