快讯| 全球首款多能干细胞疗法最新进展 已治疗10名帕金森患者

10月8日，全球首款多能干细胞治疗帕金森（ISC-hpNSC）公布了最新进展。澳大利亚皇家墨尔本医院的神经外科团队已经成功为1名帕金森患者移植了7000万个神经干细胞，整个过程未出现手术并发症，并且患者很快就出院了[1]。

这是第二位接受高剂量（7000万个细胞）移植的患者，截止目前已有10名帕金森患者移植了这种神经干细胞（ ISC-hpNSC）。

孤雌生殖干细胞的产生原理（图片来源：International Stem Cell）

ISC-hpNSC由人孤雌生殖干细胞来源的高纯度神经干细胞群组成，由国际干细胞公司（ISCO）开发，目前处在临床研究阶段。正在开展的I期临床试验属于剂量递增的安全性和初步疗效的探索研究，目的是评估移植3000万至7000万个神经干细胞的安全性和初步疗效，将有12名中度至重度帕金森患者接受颅内干细胞移植。在干细胞移植后，所有患者将接受为期12个月的随访，并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。

国际干细胞公司的首席科学官拉塞尔.克恩评论道，“根据现有的临床数据，我们相信该疗法的安全性和耐受性是良好的，有望提高患者的生活质量。”

当前，已有6名患者完成了临床治疗以及进入到了随访阶段，且有另外2名患者完成了6个月的评估。该项目的治疗阶段将在第三队列的最后两名患者服药后结束，ISCO计划很快完成这一任务。

ISC-hpNSC是在cGMP条件下制造的临床级细胞悬浮液。根据开发人员介绍，一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大脑中，可以取代已经死亡或者濒临死亡的多巴胺能神经元，并且能够保护剩余神经元，减轻疾病症状以及防止疾病进一步恶化。他们认为，ISC-hpNSC可能对影响大脑、脊髓和眼睛的许多神经系统疾病具有广泛的治疗应用。

今年8月，该疗法获得了美国专利保护[2]，专利保护涵盖了ISC-hpNSC治疗神经退行性疾病，包括帕金森、阿尔兹海默和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。专利的保护，也为该疗法将来上市后的市场推广铺垫了良好的环境。

展望

关注干细胞行业的人会发现，最近几年这款干细胞疗法频繁地被媒体报道，其实这也反应出了民众以及市场对干细胞治疗帕金森的期待。目前尚未有获批的药物或者疗法可以恢复受损的多巴胺能神经元。市场上已有的药物可以改善这种疾病的早期症状，然而随着病情的发展和多巴胺能神经元的继续丧失，这些传统药物最终会失效。

近期，《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达了一个观点[3]，“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。

今年7月底，日本政府批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验，这也是获批的全球首例iPS细胞治疗帕金森临床试验。

如果这些疗法取得成功，那么对帕金森患者的健康恢复将是无价的。

参考资料：

[1] International Stem Cell Corporation Doses Tenth Patient in Parkinson's Disease Clinical Trial

[2] International Stem Cell Corporation Granted Key US Patent Protecting Lead Therapeutic Program

[3] Translational Research on Stem Cells for Parkinson's Disease

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