FDA批准有争议的阿尔茨海默病药物，到底为了啥？

“ 虽然有争议，但是有患者的期待，更是涉及1000亿美元的价值新药！”

阿尔兹海默症世界难题！

2021年6月7日FDA无视其顾问小组拒绝该药物的建议，批准aducanumab治疗阿尔茨海默病(AD)。Aducanumab因此获得了快速审批，这是一种专为治疗严重或危及生命疾病的现有疗法提供显著优势的药物预留的流程。然而，在此过程中，FDA将要求药物制造商百健进行一项新的随机对照临床试验，以验证该药物的益处。FDA在一份新闻稿中表示，如果该药物在这次试验中未能显示出临床效益，它可以选择撤销其批准。

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这到底是款什么样子的药物？

Aducanumab的获批标志着自2003年以来批准的首个治疗阿尔茨海默氏症的新疗法，也是首个针对β -淀粉样蛋白(该疾病的标志病理学)的新疗法。去年11月，外围和中枢神经系统药物咨询委员会(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)以8比1的投票结果否决了该药物的批准，因为根据临床试验结果，该药物的疗效证据还不够充分。另外两名成员表示，他们对有效性问题不确定。但是FDA指出，他们的批准是基于三个独立的双盲随机研究，代表了3382名老年痴呆症患者。FDA表示，接受活性药物治疗的患者-淀粉样蛋白斑块显著减少，而对照组患者的淀粉样蛋白没有减少。

治疗原理

阿尔茨海默氏症是一种毁灭性的疾病，它会对被诊断出患有此病的人和他们所爱的人的生活产生深远的影响，美国食品和药物管理局药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni医学博士说。“目前可用的疗法只能治疗疾病的症状; 这种治疗方案是第一个针对并影响阿尔茨海默氏症潜在疾病进程的治疗方案，”她补充道。

对患者具有毁灭性

aducanumab是一种抗淀粉样蛋白- β的人类单克隆抗体，以前被称为BIIB037，其获得批准的道路极其艰难。2019年3月，由于中期结果不佳，两项III期试验被取消。当时，百健表示aducanumab不太可能实现其主要目标。然而，7个月后，百健和卫材彻底改变了态度，宣布一项新的分析显示，该药达到了包括认知和功能在内的目标。

实验过程充满争议

然而，一年后，FDA顾问小组的大多数成员反对该药物的批准，这一决定的细节发表在3月30日的《美国医学会杂志》(JAMA)网站上。委员会的三名成员写道，该药物唯一的大型临床试验结果不理想，他们写道:“目前没有令人信服的证据支持aducanumab的批准。”  公共公民健康研究小组等组织不仅同意作者的观点，他们还批评了FDA在简报文件等方面与药品制造商的合作。4月1日，健康研究小组成员致信卫生与公众服务部部长，要求暂停FDA神经科学主管比尔·邓恩医学博士的职务，因为他在监督合作中的作用。

获得FDA审批

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阿尔兹海默症协会在药物审批过程中的巨大作用！

阿尔茨海默氏症协会一直是该药物开发的支持者，在该药物或审批的新闻发布之前，该组织在一份声明中指出，批准aducanumab的决定“将是历史性的”，因为这将使aducanumab成为“第一种减缓阿尔茨海默病的药物”，并标志着治疗新未来的开始。

BBC评价

“阿尔茨海默氏症协会迫切支持FDA基于临床试验结果批准该治疗，该结果显示认知和功能下降了22%——这对患者来说可能是有意义的改变，”，阿尔茨海默氏症协会的首席项目官Kristen Clifford告诉Medscape医学新闻，批准将被认为是患者和整个领域的“胜利”。  “对于那些可能有资格接受治疗的人来说，这种药物可能意味着更多的优质时间，减缓衰退，特别是在早期诊断时，可以增加几周、几个月甚至几年的活跃寿命。”Clifford说。“如果获得批准，这将是一个里程碑式的时刻，它可以为老年痴呆症患者和他们的家人带来希望。”她补充道。

权威怎么看

克利福德指出，批准这类药物也将强调早期检测阿尔茨海默氏症的重要性，她说:“这种治疗方法将鼓励更早地诊断这种疾病。” 在今天发布的一份新声明中，阿尔茨海默氏症协会赞扬了该药物的批准。阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria C. Carrillo博士说:“FDA的药物批准开启了阿尔茨海默氏症治疗和研究的新时代。” “历史告诉我们，一个新类别的首个药物的批准会激活该领域，增加对新疗法的投资，并鼓励更大的创新。我们对这种药物和更好的阿尔茨海默氏症治疗抱有希望，这只是个开始。”

阿尔兹海默症协会认可

笔者对该药物的批准表示很难判断对错，交给时间来检验吧！

批准后这个药物价值1000亿美元！

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