后他汀时代，首个PCSK9降脂新药正式在中国获批上市

2018-08-08 21:24

8月8日，安进宣布Repatha（依洛尤单抗，evolocumab）正式获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。Repatha成为首个在中国上市的 PCSK9类降脂药。

PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草溶菌素 9型，是他汀类药物之后最可靠的降脂药靶点。PCSK9能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。以Repatha为代表的PCSK9抑制剂，通过抑制PCSK9与LDLR的结合，提高肝脏清除LDL-C的能力，降低血液中LDC-C的水平（见：PCSK9：极靠谱的降脂靶点，不靠谱的支付价格）。

Repatha除了被批准用于成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症，也是首个被FDA批准用于降低伴有心血管疾病的成人患者的心脏病发作（心肌梗死）、卒中和行冠状动脉重建术的风险。此外，FDA也批准Repatha 单独或联合其他降血脂药物（比如他汀类）作为饮食控制的辅助疗法，用于治疗原发性高脂血症患者，以降低其低密度脂蛋白胆固醇的水平。

中华医学会心血管病学分会主任委员，复旦大学附属中山医院葛均波院士表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万～1/100万[1]。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤单抗可通过抑制PCSK9来显著降低LDL-C水平，它在中国的获批对HoFH患者来说是宝贵的及时雨，为他们带来了延续生命与提升生活质量的希望。”

安进亚太区负责人兼总经理温陈佩茜女士表示：“作为首个在中国获批的PCSK9抑制剂，瑞百安为纯合子型家族性高胆固醇血症这一罕见疾病的患者带来生命的希望，这使我们感到振奋和欣喜。我们将继续投入重疾和慢性病领域，以更高效的方式将创新药物引入中国市场，践行安进服务患者的使命，助力健康中国建设。