小萃丨预防血友病患者出血的药物；全球风湿性心脏病25年变迁；关注新生儿死亡

血友病A：Emicizumab可预防出血

A型血友病的特征在于凝血因子VIII缺陷而引起自发性或创伤性出血。

在约30%的患者中，输注凝血因子VIII与出现其中和性抗体（使VIII因子无效）有关。

德国波恩大学的Johannes Oldenburg等人开展了一项多中心、3期临床试验，在出现VIII因子中和抗体的A型血友病患者中评估了每周一次皮下注射Emicizumab的预防效果。

Emicizumab预防组和非预防组的年度出血发生率分别为2.9例和23.3例（P<0.001）。

预防组出现了198例不良事件；最常见的不良事件是注射部位反应（15%）。

血栓性微血管病和血栓形成有2例报告。

未检测到抗药物抗体。

在出现中和抗体的A型血友病患者中，Emicizumab预防给药能够显著降低出血事件的发生率。

N Engl J Med 2017;377:809-818

25年间全球风湿性心脏病死亡率下降近一半

美国华盛顿大学医学部的David A. Watkins等人对1990年～2015年风湿性心脏病研究数据进行了综述。

25年间，风湿性心脏病导致的全球年龄标准化死亡率下降47.8%。

在2015年，风湿性心脏病死亡人数最多的国家包括印度（119100例死亡）、中国（72600）等；年龄标准化死亡率最高的国家包括所罗门群岛、巴基斯坦、巴布亚新几内亚、基里巴斯、瓦努阿图、斐济、印度等，预估超过10例死亡/10万人。

2015年，全球最多风湿性心脏病病例数的国家包括印度（1317万例）、中国（707万）等。

全球范围内风湿性心脏病的健康负担有所下降，但世界上一些最贫穷地区仍有较高的患病率。

N Engl J Med 2017;377:713-722

中低收入国家两成新生儿死亡归因于小于胎龄

美国布莱根妇女医院的Anne CC Lee等人研究发现，在2012年，出生在中低收入国家的小于胎龄儿约为2330例，约占活产婴儿的19.3%；约21.9%的新生儿死亡可归因于小于胎龄。

美国布莱根妇女医院的Anne CC Lee等人研究发现，在2012年，出生在中低收入国家的小于胎龄儿约为2330例，约占活产婴儿的19.3%；约21.9%的新生儿死亡可归因于小于胎龄。

BMJ 2017;358:j3677