又一家基于细胞外囊泡的基因疗法公司宣布成立—

近日，Esco Ventures宣布成立Carmine Therapeutics，并获得香港城市大学Minh Le（黎月明）教授和Jiahai Shi（史家海）教授实验室开发技术的独家许可协议。Carmine Therapeutics计划在马萨诸塞州剑桥建立一个工厂，并于2019年底在美国扩张。

Carmine Therapeutics开发利用红细胞（RBC）产生的细胞外囊泡（EV）的新型基因疗法。

这一革命性平台背后的基础工作于2018年发表于Nature Communications（详情请点击查看前期报道：【Nature子刊】香港城市大学研究人员巧妙利用红细胞EVs进行RNA药物递送）。

EVs是新一代药物载体，在开发安全有效的基因疗法方面具有很大的潜力。然而，由于EVs的生产仍然受限，基于EVs的药物输送方法受到阻碍。目前的纯化方法，如蔗糖密度梯度超速离心或尺寸排阻色谱法，但它们耗时长且难以大规模操作。此外，产量非常低，要获得足够用于载药研发的EVs需要数十亿个细胞才行，而且这么大量的细胞获取困难。如果使用永生化细胞来替代生产EVs，致癌DNA和反转录转座子元件就有可能与RNA药物一起转移。实际上，所有有核细胞都存在一定程度的基因转移风险，因为我们并不能预测哪些细胞存在危险的DNA，哪些不存在。

黎博士团队使用人类红细胞来生产用于RNA治疗的EVs，有如下优点：（i）红细胞缺乏核和线粒体DNA；（ii）红细胞是体内最丰富的细胞类型（占所有细胞的84％）；（3）红细胞可以从任何人类受试者中很容易地获得，并且几十年来的常规输血应用已被认为是安全的。

通过Carmine Therapeutics的REGENT™平台——专有的RBCEV分离、工程化和制造平台，在血液学、肿瘤学和免疫学领域开发下一代基因治疗方案。使用该专有技术，RBCEV可以有效加载高达1万个碱基的核酸，并且可以有效地将其有效载荷传递给培养的细胞以及体内的组织和肿瘤。强大的载体和独特的有效载荷的强大组合使我们能够克服临床基因疗法的关键局限性。

Carmine Therapeutics的科学联合创始人是世界知名的科学家和经验丰富的企业家。

Harvey Lodish教授是怀特黑德研究所（MIT）的创始成员，并成立了几家生物技术公司，包括Genzyme、Millennium Pharmaceuticals和最近的Rubius Therapeutics。
史家海教授是香港城市大学（CityU）的助理教授，也是Rubius Therapeutics的红细胞工程技术的共同发明者。（Rubius Therapeutics公司利用重新编程的血红细胞来治疗癌症等疾病。这些用基因工程改造过的血红细胞可以成为在体内生产特定药物的工厂。该公司同时在研发酶替代疗法，用于治疗身体中无法生成特定酶的罕见病患者。该公司2018年7月18日IPO融资2.41亿美元）
黎月明教授是香港城市大学（CityU）的助理教授，也是EV生物学和肿瘤学的专家。

管理团队包括：

XQ Lin，生命科学企业家和投资者，任Carmine首席执行官，领导Carmine Therapeutics的管理团队。XQ创造了数亿股东价值，并拥有全球运营和产品开发经验以及多项专利。
Ronne Yeo博士，研发副总裁，Ronne拥有3年细胞外囊泡（EV）基础研究经验，并在新加坡A*STAR来源的基于EV的生物技术公司积累了4年的临床前研究和开发经验。
Tenzin Gocha博士，科学和商业运营总监，纽约大学医学中心获得分子药理学博士学位。

Elan Ezickson加入了Carmine的董事会，并参与了在多家生物技术公司任职，包括Tvardi Therapeutics、Ziopharm Oncology、Scholar Rock、Aveo Pharmaceuticals和Biogen，从而带来了丰富的生物技术行业经验。

“我对Carmine基因治疗技术感到兴奋，特别是能够将这些细胞外囊泡及其内部的基因导向目前非常难以靶向的细胞和组织。”Carmine Therapeutics的联合创始人Harvey Lodish教授评论道。

到目前为止，Carmine已经筹集了340万美元的种子轮资金，由Esco Ventures领导的超额认购，并由其他投资者加入。

参考资料：CarmineTherapeutics