专家呼吁：借鉴药品的监管路径 让干细胞技术真正造福中国患者

9月中旬，在北京召开的香山科学会议第635次学术讨论会上，专家们认为，只有借鉴药品研发的路径管理干细胞，才能避免行业“乱象”加剧，让这一技术真正造福患者。

多年来，关于干细胞属于药品还是技术的争议从未间断。然而，最近几年政策的逐步出台，我国干细胞监管模式渐渐明朗。国家食药监总局药品审评中心生物制品临床部部长高晨燕在2017年中国疾病细胞/生物治疗大会上曾表示，细胞治疗以药品申报的大门一直是打开的。

2017年国家颁布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市；2017年底国家颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》不仅更加明晰了细胞治疗作为药品申报的标准，还将极大地减少临床试验所需的时间以及加快上市步伐，也意味着细胞制品在国内的审批注册将有规可循。

在我国，第一个干细胞药物临床试验批件于2004年国家食品药品监督管理总局下发。2004年至2014年的10年之间，共有11个干细胞药品申报获得受理，但均未进入审批程序；2014年至2018年5月底，未出现新的注册申报受理。然而，新的进展在2018年6月出现——时隔四年我国干细胞治疗产品的注册申报时再度获CDE受理；9月26日，国内又有一款干细胞新药注册申报获国家药监局正式受理。这意味着，我国干细胞药物临床申报进入了新的局面。

事实上，国际上越来越多的国家已经将干细胞疗法按照药物开发的监管模式进行管理。例如，今年4月份印度发布的《2018年药物和化妆品（修订）规则草案》，就提议将干细胞和干细胞产品作为药物进行管理。按照印度政府拟定的新规则，该国干细胞疗法应遵循新药开发的监管协议，即通过临床试验获得安全性和有效性验证，然后获得生产和销售许可。

再如，美国及欧盟等国家在早几年前就已经对干细胞疗法归入药物范畴的管理进行了明文。美国将细胞治疗产品归为生物药，已经形成了相对完善的法规监管框架，FDA生物制品评估研究中心旗下的细胞与基因治疗部负责接收细胞治疗产品的审批与准入，快速审批程序时间为6-10个月。欧盟2007年颁布的《先进技术治疗医学产品法规》指出，按照药物申报的细胞治疗产品，先进技术治疗医学委员会审批，审批时间1~2年。

尽管，不同国家对干细胞药物上市准入门槛不同，但支持政策以及加速审批的趋势明显。目前，我国正在优化程序，加快临床急需药物的审评上市，已有4款细胞治疗药物（CAR-T细胞）申请入选了优先审评程序，上市时间有望从改革前的7到8年缩短至2到3年。我国干细胞基础研究起步不算晚，过去几年监管制度在一定程度上限制了干细胞药物研发进程，但如今随着监管制度的逐渐完善，国内干细胞药物的上市越来越明朗！

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