两项基因疗法试验失败 渤健5.42亿美元打了水漂

基因来源：新浪医药新闻 2021-07-23 20:10

根据本周四渤健（Biogen）公布的第二季度收益报告显示，该公司两项基因疗法BIIB111和BIIB112试验失败，损失高达5.42亿美元。其中一笔损失来自基因疗法BIIB111（timrepigene emparvovec）。该基因疗法在无脉络膜血症的晚期试验中未能有效矫正患者视力，同时BIIB111在试验中也没有达到次要目标。基因疗法BIIB111第3阶段试验失败，导致渤健此前投入的3.5亿美元打了水漂。另一笔损失来自基因疗法BIIB112试验遇挫。今年5月，渤健公布了基因疗法BIIB112治疗X连锁视网膜色素变性的XIRIUS试验结果。试验中，接受BIIB112治疗未能增加患者视网膜敏感性，患者眼部较基线改善≥7dB的比例也没有达到统计学上的显著改善。尽管BIIB112在几个次要终点上有积极的趋势，但总的来说，基因疗法BIIB112该项试验的失败直接导致渤健损失了1.92亿美元。X连锁视网膜色素变性是一种罕见的遗传性视网膜疾病，最常见的致病原因是RPGR基因突变，随着患者视网膜感光细胞逐渐退化，患者会慢慢丧失视力，最终完全失明。渤健一直希望基因治疗能够为患有罕见眼病的患者提供一种一劳永逸的选择。目前，X连锁视网膜色素变性的市场内还包括强生和艾尔建等竞争对手。而在无脉络膜症市场的竞争中，Spark是渤健最主要的竞争对手。BIIB111和BIIB112两种基因疗法是渤健在2019年3月通过8.77亿美元收购英国眼科基因治疗公司Nightstar Therapeutics时获得的。渤健首席执行官Michel Vounatsos当时在一份声明中表示，眼科医学是渤健下一个新兴增长领域。在宣布试验失败时，渤健没有透露两项基因疗法未来的安排，收益报告中也没有披露相关信息。除此之外，用于潜在治疗慢性疼痛疾病三叉神经痛Nav1.7离子通道阻断剂vixotrigine，也给渤健造成了4,430万美元的损失。该疗法在一项300多人参与的下背部和腿部坐骨神经疼痛22b期试验表现不佳后，渤健放弃了对vixotrigine的开发。渤健2021年第二季度财报显示，渤健二季度营收27.75亿美元，同比下降25%。按业务划分，二季度渤健产品销售收入为22.36亿美元，同比降低20%。抗CD20治疗项目收入为4.4亿美元，同比降低8%。其他业务营收9900万美元，同比降低76%。渤健二季度归属于公司的净利润为4.49亿美元，同比降低71%。摊薄后每股收益为2.99美元，去年同期为9.59美元，低于市场预期的3.65美元。尽管多种基因疗法的研发遭遇了挫折，但该公司备受争议的阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm最终还是在今年6月获得了美国食品和药品监督管理局（FDA）对的认可，该药物也成为了近20年来美国首个获批的阿尔茨海默病治疗药物。由于该药物本季度刚刚上市销售，此次报告称Aduhelm获得了近200万美元的收入。但分析师表示，该药物在2022年有望获得10亿美元的收入。到2025年，这个数字有机会大幅增加至每年60亿美元。(生物谷Bioon.com）