可控制患者睡眠的药物II期试验数据公布，发作性睡病或将得以缓解？

在刚刚过去的 SLEEP2020（第 34 届美国联合专业睡眠学会年会）中，Axsome Therapeutics（NASDAQ：AXSM，以下简称 Axsome）公布了用于治疗发作性睡病的 AXS-12 在 CONCERT II 期试验中的功效和安全性数据。

发作性睡病是一种严重的、发病机制不明的神经系统疾病。表现为白天过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪、自动症、失眠等症状。

患病人群常常在白天不受控地进入睡眠，不自觉地低头或突然倒地，很多日常的活动因为这种病变成了极其危险的事。并且，他们很难获得高质量的睡眠，甚至一生都处于极度睡眠不足的状态，经常在睡眠中体验极为生动且可怕的梦境，“鬼压床”（睡眠瘫痪）的恐怖经历也常常发生在这类人群中。他们很难区分梦境和现实，有些患者会有行为异常、暴力性梦境扮演的症状。

Axsome 在 SLEEP2020 上公布的试验数据表明，AXS-12 可以有效地改善发作性睡病患者白天嗜睡的问题，并减少猝倒现象。

AXS-12 是一种口服、高度选择性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，通过抑制神经元突触前膜对去甲肾上腺素的再摄取，增加其在细胞外的浓度，以调节去甲肾上腺素能活动，促进患者保持清醒，维持肌张力并增强认知能力。

该药安全且耐受良好，副作用主要为焦虑，便秘和失眠，没有严重的不良作用。已获得 FDA 授予的突破性疗法称号和孤儿药称号。

“CONCERT II 期临床试验结果证明了 AXS-12 对发作性脑病患者白天过度嗜睡、猝倒和认知功能障碍等症状有着显著改善，基于这些积极的结果，Axsome 计划开展 III 期临床试验，” Axsome 首席执行官，医学博士 Herriot Tabuteau 说。“Axsome 现在已经有三款药物获得了 FDA 授予的突破性疗法称号，除了 AXS-12，还有用于治疗重度抑郁症的 AXS-05 和用于治疗阿尔茨海默氏病躁动证的 AXS-05。”

CONCERT 是针对发作性睡病患者进行 AXS-12 的双盲、随机、安慰剂对照、交叉、多中心的临床试验。

Axsome 是一家开发用于中枢神经系统疾病新型疗法的生物制药公司，成立于 2012 年，经过短短 3 年，于 2015 年成功 IPO 上市。

图 | Axsome 研发管线（来源：Axsome 官网）