汇集的临床试验数据显示，teprotumumab可改善活动性甲状腺眼病患者的眼球肿胀和复视，大多数患者具有持久的反应。
德国美因茨Johannes Gutenberg大学医学中心的George Kahaly博士说：“数据清楚地表明，teprotumumab不同程度地减轻了疾病严重程度，包括眼球突出和复视，这是最难治疗的，也是其最突出的作用，而且这种改善可以持续很长时间。”甲状腺眼病（TED）又称甲状腺相关性眼病、Graves眼病和Graves眼眶病，是一种罕见的威胁视力的自身免疫性疾病。大多数患者可有甲状腺功能异常的临床或实验室检查表现，但即使在甲状腺功能正常的情况下，也可能发生眼眶疾病。甲状腺相关眼病是引起单眼或双眼突出的常见原因。Teprotumumab是一种抑制胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的全人源性单克隆抗体。2020年，被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗TED，这是首个FDA批准用于该病的药物。在《柳叶刀糖尿病与内分泌》杂志上，Kahaly博士及其同事报告了两项24周多中心、双盲、安慰剂对照临床试验的疗效和安全性数据，涉及171例活动性、中重度TED患者；84例接受teprotumumab治疗，87例接受安慰剂治疗，每三周一次，共输注8次。据作者介绍，“teprotumumab显著改善了所有甲状腺眼病的客观体征和症状，特别是眼球突出和复视，这两个症状都对药物治疗具有抵抗力。”Kahaly博士及其同事报告说：“大多数患者停药后，治疗效果维持了近1年。高危患者亚组分析证实，疗效与性别、年龄、吸烟情况、病程或严重程度无关。此外，这些反应与Graves眼病总体生活质量（GO-QOL）评分的显著改善有关。”Teproptumumab的耐受性良好，治疗期间出现轻度至中度（1级或2级）不良事件。与安慰剂相比，风险差异最大的最常见不良事件是肌肉痉挛（18%）、听力损失（10%）和高血糖（8%）。三种可能的相关严重不良事件（腹泻、输液反应和桥本脑病[伴有混淆]）导致研究中止。一篇相关社论的作者说，目前的证据“清楚地表明，teprotumumab可以积极而持久地改善活动性、中重度甲状腺眼病的病程。”波兰华沙医科大学的Tomasz Bednarczuk博士和英国纽卡斯尔大学的Simon Pearce博士写道：“虽然结果令人兴奋，但需要进一步确定teprotumumab在甲状腺疾病治疗方案中的作用。”他们指出，大剂量静脉注射脉冲糖皮质激素疗法是治疗活动性甲状腺眼病的标准一线疗法，已经使用了十多年，价格低廉（一支500mg的粉针剂大约30美元，12周疗程360美元）。相比之下，teprotumumab一支500mg的粉针剂价格约为1.5万美元，根据患者体重的不同，疗程费用约为30万美元。以目前的价格，teprotumumab似乎不太可能在许多国家被广泛用作甲状腺眼病的一线治疗，除非头对头试验显示其在疗效、安全性、成本效益方面极大地优于大剂量静脉注射糖皮质激素，这里的疗效包括减少随后的二线治疗和外科手术。
参考资料
[1]https://www.medscape.com/viewarticle/949728
