赛诺菲公布BTK抑制剂治疗多发性硬化症IIb期数据：疾病活跃度降低85%
4月23日，赛诺菲公布了其具有较强脑穿透性的口服BTK抑制剂SAR442168治疗复发型多发性硬化症（MS）的IIb期研究数据。
该IIb期剂量范围研究采用随机、双盲、安慰剂对照、交叉用药设计，其中一组患者（n=64）接受4种不同剂量（5mg~60mg）的SAR442168治疗12周，之后换用安慰剂，治疗4周。另外一组患者（n=66）先接受4周安慰剂治疗，之后换用SAR442168，以提供剂量效应曲线和模拟安慰剂暴露。该研究使用核磁共振成像检测脑部新生病灶以评估药物对MS疾病活跃度的影响。
第12周的钆增强T1加权影像检测结果显示， SAR442168在减少患者脑部病灶数量方面呈现剂量依赖性，60mg治疗组较安慰剂组患者可使MS疾病活跃度降低85%，到达主要终点。T2加权影像检测结果显示，SAR442168 60mg治疗组较安慰剂组MS疾病活跃度降低了89%，到达次要终点。
安全性方面，最常见的不良事件是头痛（3％~13％）、上呼吸道感染（3％~6％）和鼻咽炎（3％~9％）。SAR442168治疗12周内仅报告了一个严重不良事件为MS复发。
SAR442168是一种可穿过血脑屏障的BTK抑制剂，有望成为首个改善该疾病患者脑损伤的疗法。赛诺菲表示即将启动4项SAR442168针对复发性MS患者的III期临床研究。
多发性硬化症（MS）是一种攻击中枢神经系统的自身免疫性疾病，尽管目前疗法众多，但大多数患者仍然会逐渐进展并最终导致残疾。据估计，美国和欧洲MS患者大约有120万例，其中四分之一为复发性MS患者。该疾病全球市场每年超过200亿欧元。
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