开发基因疗法！哈佛大牛的新公司“吸金”20亿美元 / 开普饭

5月11日，一家将人工智能（AI）应用到基因疗法的生物技术公司——Dyno Therapeutics宣布与诺华和Sarepta Therapeutics达成合作。根据合作协议，Dyno可能会获得超过20亿美元的收益，包括预付款、研究支持金、期权费以及临床前、临床、监管和销售里程金。

其中，Dyno与诺华将就融合改良腺相关病毒（AAV）载体的眼病基因疗法的研究、开发和商业化展开合作；与Sarepta的合作则聚焦肌肉疾病基因疗法。

图片来源：Dyno Therapeutics官网

Dyno于2018年创立，创始人和研究团队包括世界一流的分子和合成生物学家、蛋白质工程师和基因治疗科学家，以及软件工程师、数据科学家、AI和机器学习专家。

此次公布的两项合作都将应用Dyno专有的CapsidMap™平台。该平台是基于公司共同创始人兼科学顾问委员会主席、哈佛医学院George Church教授实验室的技术开发的，可使用人工智能设计新型衣壳来改进AAV载体的功能特性，从而改善当前的基因疗法，扩大可适用的疾病范围。

George Church教授（图片来源：Dyno Therapeutics官网）

Church教授是遗传学领域公认的“大牛”。2019年11月29日，他与Dyno联合创始人兼CEO Eric Kelsic（曾在Church教授实验室做博士后）在Science杂志上发表了题为“Comprehensive AAV capsid fitness landscape reveals a viral gene and enables machine-guided design”的论文，这项成果为Dyno的专有平台奠定了基础。

图片来源：Science

论文介绍了如何对AAV2衣壳内的735个氨基酸进行逐一突变，包括每个位置的所有可能密码子的替换、插入和删除。研究小组生成了一个包含约200 000个突变体的病毒库，并鉴定了那些保持AAV2的活力同时提高其对小鼠特定器官“归巢”潜力（向性）的衣壳变化。此外，研究还意外发现了一个隐藏在衣壳DNA编码序列中的新辅助蛋白，该蛋白与靶细胞的膜结合，在病毒复制中起着重要作用。

Eric Kelsic博士表示：“我们的研发项目投资组合，以及此次与领先的基因疗法开发商的最新合作，反映了我们的AI赋能平台改善患者治疗以及扩大基因疗法可用疾病种类的潜力。我们看到了扩大基因疗法治疗版图的巨大机会。”

参考资料：

1# Dyno Inks Up to $2B+ in Gene Therapy Partnerships with Novartis, Sarepta（来源：GEN）

2# Dyno Therapeutics Emerges from Stealthto Transform Gene Therapy Using Artificial Intelligence（来源：businesswire）

新靶点

NKG2A | GARP | CD22 | LIF | CDK2 | WWP1 | VCAM1 | Flower | CD24 | Gingipains | DES1 | GPR139 | DHX37 | CXCL10-CXCR3轴 | 628个靶点 | CA19-9 | PTPN2

新疗法

新机制

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开发基因疗法！哈佛大牛的新公司“吸金”20亿美元

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