国外的“1.1类新药”进不了医保是种什么体验？

国内新药研发企业当前的压力除了让自己巨资研制的me better、best-in-class类药物尽快获准上市外，还要拼尽全力四处奔走为自己的药在医保目录中争一个位置。国外同样并非是把新药搞上市就大功告成了，只有支付方愿意买单才能为研发投入带来回报。今天我们就拿后立普妥时代的两个热门降脂药为例，看看国外新药上市后要面临怎样的境遇。

在新一代降脂药PCSK9抑制剂的竞争中，Amgen被赛诺菲从BioMarin手中买来的一张优先审评券意外超越，导致Repatha(evolocumab)在美国的上市时间比Praluent(alirocumab)晚了1个月。赛诺菲愿意砸6750万美元抢这1个月的提前上市时间，这笔买卖是否划算只需等2015Q4财报公布时便可知分晓。

2015年批准的2个PCSK9抑制剂

虽然产品上市时间有先后，成败也一时难料，但新药被支付方顺利接受则是Amgen和赛诺菲/Regeneron共同的心愿，但英国国家卫生与临床最优化研究所（NICE）本周发布的指南草案却对Repatha亮了红灯。NICE认为除了价格以外，Repatha的临床获益也需要评估，因为现有证据只表明Repatha可以降低“坏胆固醇（低密度脂蛋白胆固醇）”的水平，却无证据显示其可以预防患者的心绞痛、心脏病及卒中发作。即便相关研究正在开展，证据最早也要到2017年才能拿到。NICE拒绝Repatha还有另外一个理由，即Amgen未采用NICE推荐的心血管风险评估方法，而是采用Framingham风险评估方法来定义适合接受Repatha治疗的患者，通常会高估心血管风险，而且Amgen为遗传性高胆固醇血症患者定义了一个不现实的“高风险临界值”。

NICE的决定则意味着英国国家医疗卫生服务体系（NHS）目前不会为英国患者买单。Repatha每2周注射1次（规格140mg）在美国的每年人均花费是$14100，而英国的每年人均花费为$6763.49，但是即便半价也满足不了精打细算的NICE。考虑到新药在进入NIH支付体系前通常要与NICE几番讨价还价，Repatha此次因“临床获益不确定性和性价比不高”被拒并不奇怪。

Repatha和Praluent（每年人均$14600）在美国同样不被认可，美国的非盈利机构“临床和经济评估研究所（ICER）”认为：“从这俩药能够提供的临床获益来看，分别也就值$3615和$4811，相当于药企预期定价的1/3”，这种血淋淋的砍价方式绝对是让药企吐血的节奏。ICER认为药企、医生、支付方式应该通过协作明确这种治疗高脂血症的新型单抗药物的适用人群，为国家医疗卫生支出减负。好消息是，尽管有舆论压力，但在Amgen和赛诺菲/Regeneron都愿意再（duo）让（da）步（zhe）以后，Repatha和Praluent在10月份都已顺利进入美国快捷药方公司（Express Scripts）的支付目录。

西方国家虽然有看起来美好的医疗卫生体系，但巨额医疗卫生支出对政府而言同样不堪重负。因此政府倡导“基于价值付费”的医疗支付体系。Amgen与哈佛Pilgrim卫生系统就Repatha达成的协议更能显示药企在支付方面前的弱势——“先期打折优惠，后期无效退款（up-front discount and additional rebates if the drug doesn't work asexpected）”，怎么理解呢，明明按照监管要求在有限例数患者中完成了I~III期临床，安全性和疗效获得FDA认可后才上市，如今又要求保证对真实世界中的每个患者都有效，真有发生退款发生的话，Amgen会不会有饱受屈辱的感觉？不过政府同样也会承受患者的压力，不能一味以高价为由压制药品的可及性，比如丙肝药Sovaldi在上市前就被外界捧成神话，有了庞大患者群体的背书，Gilead在政府面前骤然强势起来——“不降价就是不降价，患者用不上药是完全是政府的错”，这就是打铁还需自身硬的道理。所以说，国外药企与支付方议价还是要靠产品说话。

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