【行业资讯】重磅：我国首个CAR-T药物上市，癌症克星又添新兵

本周，中国国家药品监督管理局官网公示了一条批准证明信息，由复星凯特生产的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876，受理号CXSS2000006国）已正式获得批准上市。这是我国首款批上市的CAR-T细胞治疗产品。

据悉，该药品备案的适应症为：二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型，原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL），高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

CAR-T细胞是人体免疫细胞家族中的一员，目前癌症细胞治疗包括CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL、CTL 等等。沈阳细胞中心公众号发布过我们与辽宁省人民医院共同进行的HLA-A限制性GPC3抗原表位修饰自体DC-CTL（GPC3-DC-CTL）细胞治疗临床研究治疗肝癌、肺癌技术的科普文（点击可回看），文中介绍的技术与CAR-T细胞一样，都是免疫细胞针对癌症治疗的临床应用探索研究。

近些年免疫细胞应用于癌症临床治疗的成功案例越来越多，以CAR-T为代表的细胞疗法更是成为近年来癌症治疗领域最重大的突破之一。截至2021年4月底，全球共有2073种活性细胞治疗药物研发管线，比2020年同期增加了572种，增长率为38%。

曾经有机构做过调研，淋巴瘤患者最期待上市的免疫或靶向药排名中，CAR-T细胞的位次如下所示。

（图片来源于：2019中国淋巴瘤患者生存状况白皮书）

之所以部分患者以及市场对CAR-T技术或产品寄予厚望，主要得益于其临床表现。2017年8月，美国FDA（食品药品监督管理局）首次批准了诺华公司的靶向CD19的CAR-T细胞疗法Kymriah上市，此后又陆续批准了3款靶向CD19的CAR-T细胞疗法上市。2021年3月，百时美施贵宝（BMS）公司开发的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法Abecma获得FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。成为第5款获FDA批准的CAR-T细胞疗法，也是第一款获批的靶向CD19以外靶点的CAR-T细胞疗法。

目前全球来看，CAR-T疗法依旧是美国领跑，我国参与审批备案的项目数量紧随其后。其中美国有791种细胞疗法研发管线，而中国则有695种药物，超过其他国家和地区一个数量级。截至2021年一季度备案项目已有19项针对24种恶性肿瘤或癌症的CAR-T试验进入临床阶段。

（图片来源于：丁香医生）

根据从ClinicalTrials.gov获取的数据，截至2021年4月，共有1358项活性细胞治疗试验，这意味着从2020年到2021年增长了43%，而从2019年到2020年增长了24%。

相比传统肿瘤治疗方法，细胞免疫治疗具有安全性、个体化、持久性、彻底性、全身性、无耐药性这六大优势。然而，从研发、制备到生产都具有高度专业化的要求，加上生产成本高、生产过程长，无法形成规范化流程等问题，造就了细胞免疫不菲的治疗价格。在美国，Yescarta定价高达37.3万美元。我国新上市的CAR-T产品目前业内专业人士给出的预估定价也在人民币百万元上下浮动。高昂的费用使得更多的患者还是将自身治疗的希望诉诸参与临床试验招募活动。

在国外，已有部分国家将相关的CAR-T药物纳入医保范围，以美国为例，2019年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。在医保的支持下，相关CAR-T药物上市后销售额普遍表现不错，2020年，Yescarta全球销售额达5.63亿美元，同比增长23%。

我国目前已有部分比较有远见的商业保险机构将细胞治疗纳入到报销覆盖范畴，就在本月，国家医保局公布了《2021年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》。如果按照该征求意见稿顺利执行，奕凯达或有机会可以参与新一轮的医保谈判。如果能够参与其中，对于后续其他问世的细胞产品的医保计划也有着重大的指导和借鉴意义。和医疗补助服务中心(CMS)宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。在医保的支持下，相关CAR-T药物上市后销售额普遍表现不错，2020年，Yescarta全球销售额达5.63亿美元，同比增长23%。