新突破！轻链型淀粉样变性患者新选择：苯达莫司汀联合地塞米松

背景

目前还没有针对复发/难治性、系统性轻链型淀粉样变性的既定治疗方法。苯达莫司汀显示出在治疗多发性骨髓瘤上的潜力。

研究人员进行了一项II期、多中心试验，以评估在经过≥1次先前治疗后，在持续或进行性轻链型淀粉样变性患者中，苯达莫司汀联合地塞米松的有效性和安全性。

试验

该试验纳入了31例患者，均在第1天和第2天接受苯达莫司汀（静脉内100 mg / m 2），联合在28天的周期中每周服用40 mg地塞米松，直至发生疾病进展，或者，在获得完全血液学反应后，延长为6个周期。主要终点是局部血液学反应率或更好的反应。

结果

在接受了中位数4个周期（范围2-12个周期）治疗的患者中，获得局部血液学反应或更好的为57％（完全缓解为11％，非常好的局部血液学反应为18％）。

在24例检测到器官受累的患者中，器官整体反应为29％。

治疗耐受性良好，没有发生5级与治疗相关的不良事件。65％的患者发生3-4级与治疗相关的不良事件。最常见的不良事件包括骨髓抑制、疲劳和恶心/呕吐。

中位总生存期为18.2个月（11.3至43.8个月），血液学反应使生存期延长。中位无进展生存期为11.3个月（5.0至15.4个月）。

结论

总体而言，对于治疗选择受限的轻链型淀粉样变性患者，苯达莫司汀联合地塞米松是一种可行的治疗选择，其有效性显著且毒性有限。该试验已在（ClinicalTrials.gov标识符：NCT01222260）注册。