一种罕见的危及生命的贫血现在有了新的治疗选择。美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准pegcetacoplan（Empaveli）注射液用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。根据FDA的公告，pegcetacoplan是首个与补体蛋白C3结合的PNH疗法。补体蛋白C3是宿主免疫和防御的重要组成部分。
由于存在严重副作用的风险，该药物只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划获得。服用pegcetacoplan的患者可能会发生严重感染，如果不及早治疗，可能会危及生命。根据FDA的说法，REMS旨在规范药物使用行为，促进药物的安全使用，只有少数药物需要REMS。最常见的其他副作用是注射部位反应、腹泻、腹痛和疲劳。Pegcetacoplan的批准是基于一项试验的结果，试验评估了80名一直服用依库丽单抗（eculizumab）的PNH和贫血患者，依库丽单抗是FDA之前批准的一种治疗方法。在16周的治疗期间，pegcetacoplan组患者的血红蛋白平均升高了2.4 g/dL，而依库丽单抗组患者的血红蛋白平均降低了1.5 g/dL。PNH是由影响红细胞的基因突变引起的，导致红细胞出现缺陷，容易被患者自身的免疫系统破坏。存在这些突变的人的红细胞有缺陷，可以被免疫系统破坏，导致贫血。其他症状包括血凝块和骨髓破坏。FDA的数据显示，该病的发病率为1-1.5例/100万人，确诊年龄一般在35-40岁左右，确诊后的中位生存期仅为10年。
参考资料
[1]https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/240251/anemia/fda-approves-new-treatment-option-rare-anemia?channel=39313
