高效！基石药业从Blueprint引进的3款创新药，均已提交国内IND申请

1月9日，基石药业在国内提交的BLU-667新药临床申请获得CDE承办受理。目前为止，基石药业在2018年6月从Blueprint引进的3款创新药均已在国内提交临床申请。

其中，BLU-554已经获得临床许可，拟用于肝细胞癌的治疗。BLU-554是一种口服的、高活性、不可逆的FGFR4抑制剂。Blueprint 正在开发BLU-554用于治疗FGFR4激活导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30% 。BLU-554已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格。

基石药业和Blueprint在之前宣布交易达成就表示过，双方计划在中国启动一项概念验证性临床试验，以评估BLU-554联合CS1001（PD-L1单抗）一线治疗肝细胞癌的效果。

Avapritinib是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，avapritinib针对以上突变均表现出临床前活性。Blueprint目前正在开发avapritinib用于晚期胃肠道间质瘤和晚期系统性肥大细胞增生症的治疗。2017年6月，avapritinib获FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。

BLU-667是一种口服、高活性、高选择性的，针对RET融合、突变及可预见的耐药突变的抑制剂。Blueprint正在开发BLU-667用于治疗RET基因改变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤。BLU-667已获得FDA授予的孤儿药资格（见：新一代明星RET抑制剂的头对头较量：BLU-667 vs LOXO-292）。