脑胶质瘤新药paxalisib（原GDC-0084）获批上市在即，效果优于替莫唑胺

　　2020年08月，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。

　　　2020年08月，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD）。

　　paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂。