CAR-T疗法定价16万美元足矣？专业人士点评：荒谬

去年8月份，诺华公司在美国推出全球首款CAR-T产品——Kymriah，用于治疗急性淋巴细胞白血病。Kymriah获批上市之后，美国的舆论焦点更多的聚焦在其市场定价。诺华公司在美国对Kymriah的定价是47.5万美元，而美国的一些患者组织则声称其所能接受的最高定价为16万美元。对于此项分歧，患者组织的理由主要有以下两点：

• 纳税人已经通过缴税资助了NIH，而该组织承担了CAR-T疗法的早期研发工作。

• 该组织对诺华公司所宣称的高达一亿元的研发推广费用进行了质疑，认为16万美元已经足以对诺华公司的前期运营费用进行补偿。

对于这些分歧，辉瑞前全球研发负责人、PureTech公司资深合伙人John Lamattina 近日在Forbes上发表了评论。Lamattina先生观点如下：

首先，无法否认NIH在CAR-T疗法研发早期所进行的资助，然而类似的政府资助并非医药研发领域所独有的，几乎到目前为止所有的技术突破后面都存在政府资助的影响。iPhone手机的所有基础研究都是在美国政府的资助下完成的，但并没有人据此要求iPhone手机进行价格折扣，这无疑是荒谬的。同样NIH资助了CAR-T疗法的早期基础研究，但并未涉及Kymriah产品的研发过程。政府的资助只是迈出了整个马拉松第一个1英里，而剩下的25英里还需要企业自己去完成。

其次，药品的商业定价并非是基于研发、生产和进行销售所需要的费用而决定的。而是应该基于商品给予患者以及生命健康公共部门的价值而决定的，然而相关的价值评判在患者组织的控诉中却并未提及。Kymriah 能够挽救儿童及青少年患者的生命，这种价值对于患者家庭是无法估量的。其次，患者痊愈后对社会所产生的价值也是无法估量的。在英国，曾出台过相关的价值评判指标，即“Quality-Adjusted Life Years” (QALY，生命质量改善年)。通过该系统的评判，儿童期患者生活质量改善的价值约在每年5万美元。如果按照这种评价体系，诺华公司所提出的市场定价无疑十分低廉。

其实Kymriah的定价并非独立的案例。每一种全新疗法的诞生都极大地改善了人们的生活，但是我们将如何对这一疗法进行付费则又成了新的困扰。Express Scripts指出，每一个公司获得报酬的机会只有一次：“Express Scripts 公司也正在试图和药品生产商、患者组织以及政策制定者达成一致，从而使得基因疗法创新更好地为患者服务。”

诺华公司的Kymriah产品正在面临前所未有的尴尬，如果制药公司无法在产品中获得合理的利润回报，用于新技术研发的投资资金也很快面临枯竭。生物制药行业相当于其它行业并不像是公众想象的那样具有资金优势，对于产品盈利的进一步限制无疑会降低企业对于产品研发的投入。从客观上来讲，诺华对于其产品的定价已经十分谨慎负责。

对于药品盈利的人为限制无疑是药品产业承待解决的重要问题，药品本身的价值和实际的产品定价间还存在巨大的鸿沟。或许我们应该开始针对性地采取措施，来应对生物制药产业在现代社会中所处的这种尴尬的境地。