孤儿药的创新水平远高于非孤儿药？

Health Affairs杂志3月份发表的一篇文章对FDA近32年（1983-2014）批准的新分子实体进行了统计分析，发现其中大约40%的first in class药物都属于孤儿药，由此也说明立法和监管机构推动孤儿药研发的努力取得了巨大成功。

美国1983年通过了《孤儿药法案》，通过税收减免、研究资助和更长市场独占期等措施激励一些针对罕见病的新药的开发。FDA在随后还发布了多个指南文件用于指导制药行业开发孤儿药。《孤儿药法案》通过之前，FDA总共批准了10个孤儿药；《孤儿药法案》通过之后，FDA每年批准的新药中孤儿药的比例稳步提升，仅2015年FDA批准的45个新分子实体类药物中就有17个属于孤儿药（见：2015年FDA批准的新药 | 里程碑）。

为了比较孤儿药和非孤儿药的创新水平，FDA规划办公室的两名官员Kathleen Miller和Michael Lanthier首先对FDA在1983-2014年批准的所有孤儿药进行了回顾。在此期间，FDA共批准了843个新分子实体，其中近1/4（209个）都属于孤儿药范畴。

作者表示，FDA每年批准的孤儿药数量也有一定的周期变化，比如1994年2000年，2005-2006年都显著减少。但是自2010年以后，FDA批准的孤儿药数量又显著增加，作者认为这主要是制药行业更加关注肿瘤药的缘故。随着越来越多的大型制药公司投身于孤儿药开发，孤儿药在全球新分子实体管线中占有的比例越来越高。

为了评估这843个新分子实体的创新水平，作者又从“同类首家（first-in-class）、同类领先（advance-in-class）、同类补充（addition-to-class）”这3个维度进行了深入分析。

1983-2014年FDA批准的新分子实体

注：First-in-class定义为某个药理作用机制下首个批准的新药；Advance-in-class定义为不属于first-in-class但获得了优先审评资格的新药；Addition-to-class定义为不属于first-in-class且相比现有疗法无优势未获得优先审批资格的新药；

由以上数据发现，FDA在1983-2014年批准了843个新分子实体，其中孤儿药209个，非孤儿药634个。孤儿药中first in class药物超过50%，而非孤儿药中first in class药物仅占26%；孤儿药中属于Advance-in-class的占36%，非孤儿药中这一比例为20%。孤儿药中me too类药物很少见，作者分析认为可能是患者群体较小，对于已有上市药物的罕见病，制药企业可能并无太大兴趣再推出类似产品，除非他们有信心能够证明自己的产品优于已有疗法。

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