FDA年底加速！5款新药提前3个月获批上市

离2020年仅剩下1个月的时间了，回想年初立的flag，都实现了吗？据外媒报道，可能是赶着提前准备过圣诞节，FDA也加快了审评审批速度。

自10月22日以来，FDA一共批准了5种新药，都比PDUFA 预定审批期限提前了几个月；并且，这5款药物的价格都偏昂贵，年治疗费用皆超过10万美元。以下是FDA近1个多月批准的5款新药。

① Trikafta（elexacaftor ivacaftor/tezacaftor）

10月22日，FDA批准治疗囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）的第一个三联疗法Trikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor）。

Trikafta由Vertex研发（见：《十亿美元分子》原型Vertex的“下一城”），是由3种针对CFTR缺陷蛋白的药物elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor组合，用于治疗囊性纤维化（CF）跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者。

值得提及的是，Vertex于今年7月才提交Trikafta新药申请（NDA），先后获得优先审查、快速通道、突破性疗法以及孤儿药资格，本次审批流程只用了3个月，比预计时间2020年3月19日大幅提前，创FDA审批药品新记录。据悉，在打折之前，Trikafta的年度治疗费用为311503美元。

② Brukinsa（泽布替尼）

11月14日，FDA加速批准了百济神州的Brukinsa（泽布替尼），于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者（见：FDA加速批准百济神州泽布替尼上市）。

淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。套细胞淋巴瘤（MCL）通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套区”的B细胞。套细胞淋巴瘤通常预后很差，中位生存期为3~4年。套细胞淋巴瘤在诊断时通常已经处于疾病晚期。

Zanubrutinib是首个被FDA授予“突破性疗法”资格的国产创新药，FDA的批准比预计2020年2月27日早了3个多月。11月17日，百济神州公布zanubrutinib定价，一个疗程30天的治疗费用是12935美元，折合人民币90642元（见：FDA现场核查零缺陷，泽布替尼期待中国上市）。

③ Adakveo（crizanlizumab-TMCA） 

11月15日，诺华潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）获得FDA批准上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis, VOC）的发生频率。

Adakveo（crizanlizumab）的PDUFA期间在2020年1月15日，FDA的批准比预期提前了3个月。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体，P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用，从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。

Adakevo是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。通过与P选择素结合可预防VOC的发生。该药物曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药称号和优先审评资格。Adakveo的费用为7,000~9,500美元/月（84,000~114,000美元/年）。

④ Givlaari（givosiran）

11月20日，FDA批准Alnylam公司Givlaari（givosiran）上市用于治疗患有急性肝卟啉症（AHP）的成年患者（见：FDA批准第2款RNAi药物Givosiran，定价每年57.5万美元）。

Givosiran是一种皮下使用的N－乙酰半乳糖胺结合RNA干扰疗法，是继Onpattro（patisiran）之后第二款获得FDA批准上市的RNAi新药。FDA的批准比预期的2020年2月的PDUFA日期提前了3个多月。此前该产品获得了FDA授予的突破性疗法、优先审查以及孤儿药称号。据悉，Givlaari的年治疗费用为575,000美元。

⑤ Oxbryta（voxelotor）

11月25日，FDA宣布批准Oxbryta（voxelotor）上市，用于治疗12岁及以上的成人和儿童镰状细胞病，比PDUFA预定日期提前了3个月。

镰状细胞病是一种遗传性血液病，患者的红细胞形状异常，呈新月形或镰刀形，限制了血液运输氧气，从而导致严重的器官损伤。全球有超过2,000万人患有这种疾病。据悉，Oxbryta的年治疗费用为125,000美元。

除了加速批准的上述5款新药外，FDA也按照预期（在PDUFA日期附近）批准了几款新药。比如韩国SK生物制药公司治疗成年患者局灶性癫痫的药物Xcopri（cenobamate）以及日本盐野义制药株式会社治疗18岁或18岁以上并发尿路感染（cUTI）的抗菌药物Fetroja（cefiderocol）等等。

最后一个月了，NMPA的批准节奏会不会也加速呢？我们拭目以待。

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