前沿 | 首个异体干细胞疗法获欧盟积极认可，距离上市一步之遥！

12月15日，武田制药和比利时TiGenix公司宣布，欧盟管理局人用药品委员会（CHMP）与先进疗法委员会（CAT）采纳了异基因干细胞疗法Alofisel（Cx601）上市推荐的相关积极意见，意味着这款疗法成为了首个获得欧盟积极态度的异体干细胞疗法，距离上市只有一步之遥。

异体干细胞疗法采用“现成的”细胞进行治疗，而不是采用患者自身的细胞，这种方法更加快速以及成本更低。Alofisel属于异体来源的间充质干细胞产品，有望用于治疗克罗恩氏病复杂性肛瘘。据统计，28%的克罗恩氏病患者在前20年内受肛周瘘管影响，这款干细胞产品为这类患者提供了新希望。

巴塞罗那诊所的胃肠科主任、欧洲克罗恩氏病和结肠炎组织（ECCO）主席Julian Panés表示，根据这则新闻，未来欧洲的内科医生和外科医生有望给肛周瘘管患者提供一种新的、微创性的治疗方法，这种方法已经在临床试验中表现出了更高的缓解率和更低的复发率。

△ TiGenix's current pipeline

根据TiGenix公司的III期临床试验结果，Alofisel能维持患者症状缓解超过52周，相关结论已于2016年发表在《柳叶刀》杂志上。7个国家、49所医院开展的随机、双盲临床III期临床试验结果显示：该疗法所带来的症状缓解率显著高于对照组，但优势并非是压倒性的。间充质干细胞通过分泌系列细胞因子抑制炎症反应和发挥免疫调节等，从而治疗因克罗恩病而造成的复杂性肛瘘。

这款产品由先进疗法委员会（CAT）评估，基于III期临床试验的积极结果，获得欧盟管理局人用药品委员会的积极意见。目前，TiGenix公司正在开展全球随机、双盲III临床试验，以获得美国FDA的上市许可。同时，他们也在探索这款疗法的其他适应症，挖掘其更大的医学潜力，让更多地区的患者获益。

根据TiGenix公司与武田制药去年签订的协议，一旦获得欧盟委员会批准上市，武田制药将在欧盟市场推广这款异体干细胞产品。

展望

目前，全球获批上市的干细胞产品中，异体干细胞疗法所占的比例较小。2009年，美国批准了异体骨髓干细胞产品prochymal上市，用于治疗克罗恩氏病以及造血干细胞移植引发的严重并发症——急性移植物抗宿主反应（GVHD）；2016年，治疗GVHD的异体间充质干细胞产品Temcell在日本通过审批上市。异体干细胞产品有望实现大规模生产，随着工业生产工艺的发展，治疗费用有望更低，也更容易推广，这对患者而言是福音。

异体细胞产品具有一定的优势，科学家们正在开展多项临床试验探索此类产品的应用前景。

无论是自体还是异体细胞疗法，自动化和标准化是未来趋势。自动化技术是细胞治疗产品实现产业化的重要环节，也是降低成本的有效途径。博雅控股集团在细胞自动化领域具有多项创新专利，目前正在积极推动细胞治疗行业的产业化发展，致力于让技术造福更多患者。

参考资料：

Takeda and TiGenix announce that Cx601 (darvadstrocel) has received a positive CHMP opinion to treat complex perianal fistulas in Crohn’s disease