前沿 | 干细胞治疗人类老化衰弱， II期临床结果喜人

作者：Dr.韦

老化衰弱症（aging frailty）是一种随着年龄增长而症状增加的综合征，主要特征为身体和免疫功能下降，与炎症和干细胞功能障碍有关。

对于60岁以上老年人，体重丢失，自感身体耗竭，步伐慢，能量消耗受限，肌力强度受限，以上5项中超过3项标准减退者，即可确定为老年衰弱症[1]。近年来，人们越来越认识到衰弱症带来的健康负担。早期干预可以提高生活质量、减少住院率和家庭护理成本。

目前，衰弱症的干预管理措施包括有氧运动、热量补充、补充维生素D和蛋白质。然而，尚未有能够逆转衰弱症的专有医学或生物治疗措施。

科学研究发现，干细胞衰竭是导致衰弱的一个关键机制。基于干细胞的治疗策略也被应用至老化衰弱的临床研究中。

近期，临床迎来好消息。美国研究团队开展的干细胞治疗人类老化衰弱症II期临床试验（clinicaltrials编号为NCT02065245）取得了很大的进展，结果已于10月12日发表在《the Journals of Gerontology》杂志上[2]。

间充质干细胞治疗老化衰弱，

临床试验结果喜人

人类间充质干细胞能发挥免疫调节作用，并促进组织修复。阿密大学米勒医学院与美国生命科学公司 Longeveron LLC开展的异基因间充质干细胞治疗老化衰弱症经历了I期和II期临床试验。I期开放标记试验证实了异基因间充质干细胞的安全性，并表现出了提高功能性能力和减少炎症的效果，相关结论同样表发在《the Journals of Gerontology》杂志上[3]。

I期临床试验之后，该研究团队开展了随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验，共纳入了30名平均年龄为76岁的患者。试验表明，老化衰弱患者静脉注射异基因间充质干细胞是安全的。治疗组的物理性能指标和炎症生物标志物出现了显著的改善，这两个指标均是衰弱症的典型特征。此外，临床试验中并未发生不良反应事件。

鉴于II期临床试验取得的安全性和有效性显著，该研究团队被授予开展更大规模的临床试验来验证这种方法的疗效，目前已经拓展至2b期临床试验，计划招募120名志愿者。

当前国际上尚未有获得批准上市的老化衰弱症治疗方法。随着全球人口老龄化趋势增加，医学对新疗法的需求愈来愈大。这项临床试验根据FDA新药临床研究申请的相关要求来开展。随着临床试验的进一步开展，未来临床上使用干细胞治疗老化衰弱症不是不可能。

展望

干细胞在治疗衰老相关的功能丧失和虚弱中展现出了巨大的潜力，为衰老患者身体机能和生活质量的改善带来了很大的希望。

近年来，干细胞在衰老领域取得了很大的进展。无论是基础研究还是临床试验，均有突破性成果陆续输出。去年，北京大学第三医院和博雅干细胞合作开展了胎盘干细胞治疗早衰症。这是全球首次尝试。经过胎盘间充质干细胞治疗，早衰症女孩急速衰老的身体得到了缓解，肝功能以及听力等均出现了改善的迹象。目前这项临床试验还在进行中，今年又有2名早衰症患者慕名前来，希望能够参与到试验中来。

干细胞延缓人类衰老已经在临床试验中渐渐被证实。已报道的临床试验成果给这个领域增加了信心，也给未来干细胞治疗衰老相关疾病奠定科学基础。目前，还有更多相关的临床试验正在开展中，相信未来衰老带来的健康负担将不再那么沉重！

参考文献：

【1】 早期发现和干预老年衰弱症，《健康指南:医疗保健服务》 , 2015 (8) :10-11

【2】 Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cell Infusions for Aging Frailty，https://doi.org/10.1093/gerona/glx056

【3】 Allogeneic Mesenchymal Stem Cells Ameliorate Aging Frailty: A Phase II Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial，https://doi.org/10.1093/gerona/glx137