视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL

视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL-6R单抗Enspryng在中国台湾获批！

来源：本站原创 2020-12-11 20:52

2020年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --中外制药（Chugai）近日宣布，其抗体药物Enspryng（satralizumab）皮下注射剂已获中国台湾批准，用于治疗年龄≥12岁、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）青少年和成人患者。

值得一提的是，Enspryng是中国台湾批准的第一个NMOSD药物。NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。在2项关键III期临床研究中，Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗（IST）的附加疗法，在广泛的NMOSD患者群体中显示了强大的疗效，并显著降低了复发的风险。

截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士、美国、澳大利亚等国家获得了批准，并正在接受欧盟在内许多监管机构的审查。在日本、美国、欧盟、satralizumab均被授予了孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了突破性药物资格（BTD）。

NMOSD通常与致病性抗体（抗AQP4抗体）相关，后者靶向并损害一种称为星形胶质细胞的特定细胞，导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。在大约70-80%的NMOSD患者的血清中可检测到抗AQP4抗体，这些患者往往会经历更严重的病程。尽管NMOSD的大多数病例可以通过诊断检测得到确诊，但高达30%的患者仍经常被误诊为多发性硬化症（MM）。

Enspryng是一种靶向白介素6受体（IL-6R）的pH依赖性结合人源化单克隆抗体，IL-6R据认为在NMOSD患者的炎症中起关键作用。该药由中外制药（Chugai Pharma）采用其新型抗体回收技术开发的第一个产品。与传统技术相比，这种技术可以延长抗体循环的持续时间，最大限度地抑制IL-6信号，同时将慢性病中的安全风险降至最低。NMOSD患者会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、不可逆的神经损伤和残疾。通过早期治疗预防复发，可对预防残疾产生积极影响，这是NMOSD疾病管理的首要目标。

NMOSD（图片来源：empr.com）

此次批准，基于针对NMOSD开展的最大规模的关键临床试验项目之一的积极结果。来自2项随机对照III期研究（SakuraStar，SAkuraSky）的数据证实，在AQP4抗体阳性NMOSD成人患者中，Enspryng作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂（IST，常用于管理与复发相关的NMOSD症状）联合治疗具有强健和持久的疗效及良好的安全性：与安慰剂相比，Enspryng显著降低了复发风险，疗效持续至96周。

——SAkuraStar研究：评估了Enspryng单药疗法与安慰剂的疗效和安全性。结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，治疗第96周时，Enspryng治疗组有76.5%的患者无复发，安慰剂组为41.1%。

——SAkuraSky研究：评估了Enspryng联合基线IST、安慰剂联合基线IST的疗效和安全性。结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，Enspryng+IST治疗组有91.1%的患者无复发，安慰剂+IST治疗组为56.8%。

总的来说，2项研究中，Enspryng治疗组和安慰剂组发生严重不良事件的患者比例相似。Enspryng治疗组的感染率（包括严重感染）低于安慰剂组。大多数不良反应为轻至中度，Enspryng治疗组发生率≥15%的最常见不良反应为鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎、皮疹、关节痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。

上述2项对照、随机III期临床试验的数据表明，无论是作为单药治疗还是与基线治疗联合使用，Enspryng都是一个有效的治疗选择。Enspryng每四周皮下注射一次，这对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Chugai’s Enspryng Approved in Taiwan as First approved Medicine for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)