干细胞治疗脊髓损伤全球进展：日本批准上市！美国公布新临床数据

脊髓损伤的治疗一直是医学难题，传统的治疗手段虽然能够在一定程度上减轻症状，但未能在神经功能方面取得根本改变。治疗脊髓损伤也是干细胞和再生医学领域最具象征意义的目标之一。

2017年，国内64岁的脊髓损伤、下肢瘫痪病人陈双喜经过间充质干细胞治疗2年后在中山大学附属第三医院骨科病房里奇迹般地从轮椅上站起来，并在支具辅助下缓慢迈开脚步。

此后，人们对干细胞治疗脊髓损伤有了更大的期待，也常常有人留言咨询干细胞治疗脊髓损伤的最新进展。今天，我们来看看一些新数据。

日本有条件批准

上个月，日本有条件地批准上市了一款治疗脊髓损伤的间充质干细胞疗法。这款干细胞疗法名称为Stemirac——首先要抽取患者的~50毫升骨髓液和血液，并提取其中的间充质干细胞，再在将这些干细胞扩增至5千万到2亿个细胞数量，然后在损伤发生后的3-8周内将扩增后的干细胞静脉注射到患者体内。

该产品由日本大阪制药公司Nipro和札幌医科大学合作开发，已于去年6月份申请政府审批。在临床试验中，13名患者接受了试验性治疗，其中12名病情有所改善。具体而言，就是12名患者的评估指标——美国脊髓损伤协会的“损伤程度”至少提高了一个等级。更令人兴奋的是，有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力。

所谓的有条件批准进入市场，就是这个团队可以出售这种疗法，并且有7年的时间来证明它的有效性。也就是说在未来7年里，这个团队需要收集参与者的数据，并证明这种疗法的有效性。

虽然许多政府要求新疗法必须经过数百名患者的严格临床试验后才能出售，但日本有一项再生医学快速通道系统（fast track）——批准那些仅显示疗效的疗法上市，但前提是研究人员收集后续的数据。

不过，对于本次的有条件批准，国际上有专家在《自然》新闻上发表了不同的看法，他们认为这款疗法尚缺乏大规模的、双盲研究验证。根据目前的数据，显示疗效的临床试验仅基于13名参与者，并且没有对照组，就这样有条件审批过于草率。

美国公布最新临床试验数据

上周，美国生物技术公司Asterias公布了一项为期12个月的第一阶段的临床试验结果。

他们采用的是源于人类胚胎干细胞的少突胶质细胞前体细胞——AST-OPC1。动物试验表明，这类细胞在脊髓损伤部位展现出三种潜在的修复功能，能发育成支持和保护神经细胞的细胞，有望恢复受损部位的链接，让患者恢复一些运动和感觉。

最新数据显示，注射的这些细胞确实会驻留在损伤部位，并且大多数受试者的运动能力有改善（22名患者中有21名有改善）。

去年年底，这家公司已经与美国FDA召开了会议，FDA同意启动随机、对照的二期研究计划，以进一步评估这款疗法的安全性和有效性。

所以，随着更大规模临床试验的开展，人们会更加清楚这款干细胞疗法治疗脊髓损伤能达到什么效果，以及安全性如何。

结语

干细胞疗法在上市前离不开临床试验的验证。无论是国际还是国内，每一个临床试验数据的发布都是人类朝着干细胞治疗进入临床应用的方向更进一步。

目前，国内在干细胞治疗脊髓损伤领域也取得了一定的进展，例如，中国科学院的戴建武教授团队已经在神经再生胶原支架联合干细胞移植治疗脊髓损伤的临床研究中取得不错的成果。此外，干细胞治疗脊髓损伤也获得了我国“干细胞及转化研究”重点专项的支持。未来值得期待！

参考资料：

[1] Japan’s approval of stem-cell treatment for spinal-cord injury concerns scientists

[2] New therapy for spinal cord injuries gets fast-tracked

[3] Asterias Provides Top Line 12 Month Data Update for its OPC1 Phase 1/2a Clinical Trial in Severe Spinal Cord Injury