美国首例商业治疗已启动，CAR-T疗法进入全新阶段

近日，美国莫菲特癌症中心宣布开展了首例CAR-T疗法Yescarta™的商业治疗，并且已于11月底完成了输液。

△图片来源：美国莫菲特癌症中心 https://www.moffitt.org/

Yescarta™由凯特公司开发，于今年10月18日获得美国FDA批准上市，用于治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型大B细胞淋巴瘤成人患者，是全球通过审批上市的第二款CAR-T疗法。

△图片来源：美国莫菲特癌症中心 https://www.moffitt.org/

该研究中心的血液、骨髓移植和细胞免疫治疗领域负责人之一Frederick Locke博士表示，“我们很高兴能够引领CAR-T细胞治疗淋巴瘤迈向下一个阶段，让这种创新疗法造福更多的患者。临床试验向我们展示了这种治疗会给患者带来优异的效果。我们预计，随着CAR-T疗法的商业发展从美国推向其他国家，许多生命将因此得到延长。”

Yescarta™商业治疗已启动，莫菲特癌症中心正在积极招募符合条件的患者，目前有十名患者在等待治疗。该中心登记的数据显示，1名患者已经接受了注射，6名患者接受了原始的T细胞分离，4名患者将在下周接受T细胞分离。

Yescarta™是FDA批准的首个用于治疗成人淋巴瘤的CAR-T疗法，是一种个性化治疗，利用患者自身免疫T细胞来对抗癌症。Yescarta™通过审批上市，主要基于一项名为ZUMA-1的临床试验结果，莫菲特癌症研究中心正是这项临床试验的共同领导者。这项临床试验旨在评估101名复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR-T治疗效果。72%的患者接受单一输液治疗后有响应，51%的患者达到了完全缓解。该中心将在12月9-12日召开的美国血液学协会年会上公布最新CAR-T临床试验结果和ZUMA-1临床试验的额外结果。

目前在美国能够提供Yescarta治疗的医疗中心包括：德克萨斯大学MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心、梅奥诊所、丹娜法伯癌症研究院、西雅图癌症治疗联盟、莫菲特癌症中心、斯坦福医疗中心、麻省总医院、希望之城医院、俄亥俄州立大学综合癌症中心、堪萨斯大学癌症中心、芝加哥大学医学中心、范德堡大学医学中心、西尔维斯特综合癌症中心等。

CAR-T疗法将进入成药和产业化比拼阶段

近年来，CAR-T疗法的创新从未间断，科学家们在靶点开发领域取得了很大的突破，CAR-T疗法的技术门槛也逐渐降低，未来整个行业将进入成药和产业化速度的比拼。随着CAR-T疗法商业治疗的开启，这种比拼将会更加激烈。

CAR-T细胞治疗产业化面临的第一个挑战是如何将复杂的过程标准化。CAR-T细胞作为一种“活的药物”，颠覆了传统药物的市场、管理和营销模式。CAR-T细胞治疗在研发阶段采用的是半开放工艺，无法满足生产过程所需的GMP高标准，全自动、全封闭系统是未来CAR-T细胞生产的趋势。

CAR-T细胞的生产是一个高壁垒领域，限制了技术的广泛应用和企业的发展。CAR-T疗法的特殊性使得细胞制备效率尤其重要，攸关疗效和患者的性命。目前，诸如诺华、凯特等CAR-T领域的领先企业也正在追求高效的工业生产工艺。

随着自动化技术的发展，CAR-T细胞制备取得了很大的进步，创新专利技术陆续登陆市场。博雅控股集团旗下的CAR-TXpress™平台是全球第一条全自动、全封闭的CAR-T细胞CMC生产线，具有多项创新专利，能够将CAR-T细胞的制备效率提高8倍以上，大大缩短了制备的时间和降低制备成本。

近年来，癌症发病率的不断增加以及CAR-T细胞治疗在临床上的高成功率，驱动了全球对CAR-T细胞治疗产品的巨大需求。当前，制造工艺是行业发展面临的主要瓶颈。诸如博雅控股集团等领先企业走在行业的最前沿，不断利用创新专利技术解决行业瓶颈，推动着CAR-T细胞治疗产业向前发展。