CS的治疗研究进展

关于CS，目前主要采取对症治疗方式，比如对受影响器官进行物理治疗和小手术，例如去除白内障。对紫外线辐射非常敏感者，建议穿着紫外线防护服。

应对早衰症，北医三院运用干细胞治疗手段为一位14岁早衰症女孩实施治疗，成为国际首例胎盘干细胞治疗早衰症的病例。北医三院利用试管婴儿技术产下一名正常的男婴。随后从男婴的胎盘中分离出间充质干细胞（MSC），并移植到患病的姐姐体内。临床检测发现，患者的肝功能等指标出现好转，疾病表征出现缓解。

此外，wang等将携带ERCC6突变基因的CS患者的成纤维细胞重编程为诱导性多能干细胞（iPSCs），并使用CRISPR/Cas9系统进一步生成基因校正后的 CS-iPSCs （GC-iPSCs）。在CS-iPSCs诱导分化生成的间充质干细胞（CS-MSCs）和神经干细胞（CS-NSCs）中，也出现了CS相关的表型缺陷，这两种细胞对DNA损伤应激的易感性增加。但通过对ERCC6突变基因进行靶向校正，可以改善CS-MSCs的早衰缺陷。因此，利用CRISPR/Cas9 将自体iPSCs的致病基因突变进行靶向校正，随后定向诱导分化为无致病突变的GC-MSCs，会是一个可行的CS个体化治疗方案，为干细胞疗法治疗CS开辟了一条新思路[4]。