新风向 | 从受试者到合作方，基于「患者交互」的临床试验新模式

领域：临床试验

要点：

1)患者交互模式的起源可追溯到30年前第一次艾滋病社会运动

2)目前，血友病、丙肝、少部分罕见病、慢性病等患者团体都已开始患者交互模式的合作研究，未来这一模式将会延伸到精神疾病和更多其它疾病领域

3)患者交互模式在中国也见踪影

患者交互（patient engagement／patient-oriented research）是一种把患者从临床研究的参与者(被动)变为合作者（主动）的新型医学研究模式。

传统模式上，患者在一项研究中的作用仅限于临床试验的参与者，即患者接受尚在研究中的治疗或接受安慰剂（或替代治疗），是被研究的主体；一个患者在一项研究中的意义仅限于贡献了一个统计数据。患者交互模式中的患者成为研究项目的合作伙伴，和研究者一样可以积极参与项目管理，优先级设定，开发研究问题，数据采集和分析，甚至可以成为研究资助者，执行研究本身的某些部分，共享决策权和研究结果。

患者交互模式鼓励患者将自身独特的患病经历和治疗体验输入研究中，提高研究的效率和透明度，减少医疗系统的成本同时能得到对患者更直接适用的结果；简而言之，是患者在临床试验中“民主化”的模式。在这里的“患者”定义不局限于患者本人，也包括患者的护工、家庭成员、好友等，皆可成为研究过程中的合作者。这样的模式有助于确保研究重心集中在患者确定好的优先事项，最终使患者得到更好的结果同时也提高了医学研究价值。

患者交互模式的益处近年在欧美国家中形成广泛共识的其中一个原因是因为近十几年间药厂已把开展临床试验的重心转移到亚洲和南美等地区，一些国家（如，加拿大）就会遇到临床试验招募不到病人的困境。为了改善这一窘境，患者交互模式已成为加拿大近年医学研究发展计划的重中之重。

患者交互模式中患者与研究者的关系图解

患者交互模式的起源可追溯到30年前第一次艾滋病社会运动。1980年，艾滋病开始在北美地区蔓延，当时的医学界对艾滋病的出现毫无防范且对它所知甚少。由于早期报出的病例都集中出现在男性同性恋群体，因此当艾滋病第一次出现在公众视线时就已被公认地打上了“同性恋癌症”的标签。由于不满FDA对艾滋病过慢的治疗研究和药物批准速度，同时大众对艾滋病存在不正确的认知而导致患者群体受到歧视和排挤，1987年，艾滋病倡导组织ACTUP （AIDS Coalition to Unleash Power）在美国纽约成立，开始在全球范围内接连领导各种AIDS游行示威。其中，1988年10月11日的反FDA示威成功使得FDA总部当天停工，被载入史册，成为仅次于反越战大游行后美国最大规模的社会示威活动，也为患者交互模式在之后30年的发展留下宝贵遗产。

ACTUP的示威游行

上世纪80年代末艾滋病团体在街头示威

反FDA示威游行8天后，FDA即出台新规定，承诺加快艾滋病药物的审评。示威后不到一个月内，里根总统签署联邦第一份艾滋病法案：健康综合计划推广（HOPE）法案，授权将联邦资金用于艾滋病预防、教育和检测，并在美国国立卫生研究院（NIH）成立艾滋病临床研究办公室和艾滋病临床试验小组（AIDS Clinical Trails Group）。此后，患者们在艾滋病的研究和预防中都充当了“顾问”的角色，而所有行动的重心也都从“疾病”转移到了“患者”上。在后FDA示威游行阶段，艾滋病社会运动人士和患者团体继续抗议其它问题，并得到解决，例如在1990年抗议美国CDC对AIDS的狭窄定义，只着眼于男性患者身上常见的卡波齐肉瘤（Kaposi’s Sarcoma）症状而忽略艾滋病病毒发生在女性身上时的特有症状：如盆腔炎、宫颈癌和细菌性肺炎。由于这一问题，女性艾滋患者在当时时常不能被确诊为艾滋病从而被社保拒之门外。而对这一决议CDC仍花了近三年时间才采取并做出修改，修改后的美国女性艾滋病病例登记数量立马增加了近一半。

艾滋病患者团体的成功也激发了其他患者团体。根据FDA官方时间线，1991年开始，患者团体陆续扩大到一些癌症和特殊疾病的病患中，同年第一个患者代表席位在FDA咨询委员会中设立，5年后的1996年，患者代表在FDA取得投票权。在最近的十几年里，患者交互模式在FDA的发展还包括加入患者代表作为顾问进入到药物审批的过程、开展以患者为中心的药物研发计划以及推出患者交互模式多种合作框架的官方指导文件。

来源：FDA官网

目前，血友病、丙肝、少部分罕见病、慢性病等患者团体都已开始患者交互模式的合作研究；未来，患者交互模式将会延伸到精神疾病和更多其它疾病。

距离患者交互模式的发展起源虽已有30多年的历史，但该模式目前仍处于早期发展阶段。加拿大、美国、英国、澳大利亚等国是开展和探索患者交互模式的先锋国家。加拿大卫生部在今年4月拨款八千多万加元投入到患者交互的数据平台开发，对患者交互模式的发展框架也已建成（见参考资料2）。加拿大患者交互研究对利益相关群体（包括患者、研究者、政府部门、医务人员、药厂等）的核心目标设定为：

  • 改善健康

  • 改善医保系统准入渠道

  • 及时对症下药

  • 成为活跃的知情合作者

  • 将生活质量与患者导向的结果相联系

  • 为提高医疗系统成本效用出力

令人惊喜的是，患者交互模式在中国现也寻觅到踪影。一个叫做“木棉花”的乳腺癌患者亲属训练营在四月底上线，该训练营由临床医师、心理医生、社区服务人员、抗癌明星向抗癌家属提供癌症护理的知识，这是国内首个针对癌症家属的公益项目（见参考资料8）。

医学研究的另一大行动者药企由于合规的考量常常需要和患者划清边界，并不是患者交互模式踊跃的探索者，但一些药企对这种模式的接受度也在慢慢放开。拜耳高级副总裁在2017年的访问中便表示，拜耳已在接触患者交互模式非常初步的阶段，并认为比较理想的方式是在临床II期、III期试验便加入患者的交互（见参考资料9）。虽然患者交互模式是目前医学研究的新风向，但这一模式明确的成本-收益情况和其它效用经济学评估还在进行中，更多可能和结果有待于科学家和卫生经济学家们去研究发现。

参考资料：

1# https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement- evolution

2# http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/48413.html

3# NIHR:Patient and public involvement in health and social care research: ahandbook for researchers.

4# https://www.c-span.org/video/?452831-1/1988-aids-protest-fda

5# https://www.catie.ca/en/positiveside/summer-2018/patient-partner

6# Domecq, et al. “Patient Engagement inResearch: A Systematic Review.” BMC Health Services Research, vol. 14, no. 1, 2014, p. 89

7# The new world of patient engagement

8# 菠萝因子“木棉花”癌症家属训练营

9# Patient engagement a new frontier for drugmakers

Yuchen G.

Health Economics / Pharmacoeconomics / HEOR学徒，公卫流行病学爱好者

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