Science：张锋发明全新mRNA递送技术

(图片来源：Science杂志官网)

麻省理工学院和其他机构的研究人员创建了一个基于人类蛋白质的可编程系统，可将基因编辑和分子治疗剂直接送入细胞。研究人员开发的系统被称为SEND，它可以通过编程将各种RNA货物直接封装并输送到细胞中。SEND利用在人体中发现的天然蛋白质，形成类似于病毒的颗粒结合RNA。

通过利用人体中自然存在的蛋白质，该方法产生的免疫反应比类似的传递系统更少。研究人员发现该递送系统在细胞模型中有效地工作，他们认为进一步的开发可能会产生一类新的递送方法，用于一系列的分子药物，例如，该系统可用于基因编辑或替换。

虽然现在已经有类似的基因编辑和替换的传递平台，但它们相比新技术而言是低效的。现有系统的一个很大的缺点是它们随机地整合到细胞的基因组中，这样会刺激免疫反应。SEND可以克服围绕目前的传输系统的问题。

SEND系统（图片来源：McGovern Institute）

SEND的核心成分之一是PEG10蛋白，它在人体中与自身的mRNA结合，在其周围形成一个保护囊。在这项研究中，研究人员设计了PEG10包装，以传递其他RNA。他们能够将CRISPR-Cas9基因编辑系统送入小鼠和人类细胞。一旦进入细胞，该编辑系统就能够编辑目标基因。

研究人员在研究中指出，在人体中可能还有其他RNA传输系统，也可以用于治疗目的。这项研究中所利用的蛋白质，即PEG10，自然存在于人体中，来自于数百万年前整合到我们祖先体内的一种类似病毒的基因元件。

接下来，研究团队将在动物身上测试SEND系统的递送效率，并进一步探索更多可用于该系统的人体内蛋白。

张锋表示：这项研究表明，我们可以利用 PEG10以及人体中其他类似蛋白质来设计新的递送载体，并开发出新的基因疗法。

这一全新递送平台SEND能够在细胞模型中有效工作，并且随着进一步发展，可以为广泛的分子药物开辟一类新的递送方法——包括用于基因编辑和基因替换。 SEND技术也 将 补 充 病毒递送载体 和 脂质纳米颗粒 ，以进一步扩展向细胞递送基因和编辑疗法的工具箱。

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