快讯| FDA点头了，针对2种疾病的干细胞疗法申请获批

最近，美国FDA批准了干细胞产品NurOwn®治疗进展型多发性硬化症II期临床试验新药申请（IND）。

值得一提的是，这款干细胞产品目前还有一项治疗渐冻症的III期临床试验正在进行中。这就意味着，将来若获批上市，这款疗法的适应症可能是渐冻症和进展型多发性硬化症两种疾病，有望填补神经退行性疾病自体细胞疗法的空白。

NurOwn®是美国头脑风暴公司开发的创新性自体细胞疗法，采用骨髓来源的间充质干细胞（MSC），在体外进行扩增和分化，并在专利条件下培养诱导这些细胞分泌高水平的神经营养因子，从而变成MSC-NTF细胞。

自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，这些因子对减缓或稳定疾病进展有重要作用。

FDA首次为自体细胞疗法治疗多发性硬化症点头

全球大约250万人受到多发性硬化症的影响，大约一半受感染的人最终会发展成为进展型疾病，这可能会导致运动、视觉和认知功能障碍和残疾水平增加。

目前尚未有通过FDA批准的针对多发性硬化症或其他神经退行性疾病的自体细胞疗法。虽然多发性硬化症病人的治疗选择是存在的，但是进展型多发性硬化症的临床治疗仍然有很大的需求尚未得到满足。并且尚未有任何治疗方法获FDA批准用于解决一种以上进展型多发性硬化症。

此次，FDA点头允许NurOwn®治疗进展型多发性硬化症的IND申请，使得干细胞疗法有希望为这类疾病患者提供新的治疗选择。

通过FDA的IND申请途径，人们可以更加科学严谨地推动干细胞疗法在多发性硬化症中的临床进展。

该疗法的开发团队表示，通过这项试验，他们将在2019年初将一种新的治疗方式推进到进展型多发性硬化的临床测试阶段。

已获孤儿药资质，治疗渐冻症有望上市

再来说说这款干细胞疗法的另一个潜在适应症——渐冻症。事实上，NurOwn®治疗渐冻症的临床试验已经受到了很大的关注。

更加令人欣慰的是，NurOwn®治疗渐冻症已经获得了美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药认定。在美国，新药一旦获得FDA的孤儿药认定，将享有临床试验费用免税、免除处方药用户费用，以及药物获批上市后可享有7年的市场独占期，甚至还可能获得一张宝贵的优先审评券。

目前，NurOwn®治疗渐冻症正在进行关键性的III期临床试验（NCT03280056），将在美国6个中心开展自体MSC-NTF细胞的重复给药研究。这个项目也得到了加州再生医学研究所的资助。

结语

IND主要目的是提供足够的信息来证明药品在人体进行试验的安全性，主要包括I、II、III期临床试验申请，其中I期和II期是疗效的探索阶段，III期是疗效的验证性阶段。如今干细胞疗法NurOwn®治疗渐冻症和进展型多发性硬化症分别进入到了III期和II期临床试验阶段，正在朝着上市道路迈进，未来这两类患者有望受益于干细胞疗法。

参考资料：

FDA Accepts BrainStorm’s NurOwn® IND Application for Progressive Multiple Sclerosis

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