家族性高胆固醇血症(FH)新药！美国FDA批准安进Repatha(瑞百安)：治疗10岁及以上儿科患者!
来源：本站原创 2021-10-12 03:44Repatha是一款PCSK9抑制剂类降脂药，在中国已获批3个适应症。
图片来源：genome.gov2021年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Repatha（瑞百安®，通用名：通用名：依洛尤单抗，evolocumab）：该药是一款PCSK9抑制剂类新型降胆固醇药物，作为饮食控制和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）儿科患者。此外，FDA还批准Repatha作为其他LDL-C降低疗法的辅助疗法，用于治疗较年轻的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿科患者。之前，Repatha已被批准用于治疗13岁及以上HoFH患者，现在可用于治疗10岁及以上患者。家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，在早年时便可导致LDL-C水平升高。FH分为杂合型和纯合型。HeFH是更常见的FH类型，全球每250人中就有一人患病。从出生时开始，高水平的LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的发展，导致在早年发生心血管事件的总体风险增加，包括心脏病发作和其他血管疾病。FH儿童可表现为体重正常、饮食良好、运动充足，但LDL-C水平仍然很高。由于儿科FH是一种公认的可导致早发冠心病的病症，因此获得可显著降低LDL-C的治疗方法，这一点至关重要。安进研发执行副总裁David M.Reese博士表示：“FDA批准Repatha用于FH儿科患者，对于采用其他降脂药物无法管理高水平LDL-C的遗传性高胆固醇儿童患者群体来说，代表了一种急需的辅助治疗选择。这一里程碑进一步强化了Repatha的安全性，并与安进致力于解决高风险心血管社区未满足需求的承诺相一致。”
Repatha是一种人单克隆免疫球蛋白G2（IgG2），针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型（PCSK9）。该药与PCSK9结合，抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白（LDL）受体（LDLR）的结合，从而阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，Repatha增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量，从而降低LDL-C水平。截至目前，Repatha已在75个国家和地区获批，包括美国、日本、中国、欧盟所有27个成员国。在其他国家的申请目前正在进行中。在中国，Repatha（瑞百安®，通用名：通用名：依洛尤单抗，evolocumab）于2018年7月首次获批，成为首个治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。2019年1月，Repatha获批新适应症：用于已有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者，降低发生心肌梗死、卒中以及冠脉血运重建的风险。此次批准，使Repatha成为中国市场第一种可用于该适应症的PCSK9抑制剂。2019年11月，Repatha获批更广泛的适应症：成为中国首个获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症[HeFH]）和混合型血脂异常患者的PCSK9抑制剂。（生物谷Bioon.com）原文出处：FDA Approves Repatha® (evolocumab) In Pediatric Patients Age 10 And Older With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia