扩张型心肌病患者的预后各不相同，大约40%的患者左室射血分数(LVEF)改善，左室大小缩小，血浆钠尿肽的浓度也可能恢复正常。在症状缓解和心功能恢复后，许多患者会询问是否有必要继续终生治疗。既往诊断为扩张型心肌病的患者，以及心功能恢复的临床、影像学和生化指标是否受益于无限期的持续治疗，目前尚不清楚。因此，来自英国的研究者设计了一项试点研究，以检查临床、影像学和生化证据表明扩张型心肌病恢复的患者停止治疗的效果。
纳入研究人群为之前诊断LVEF≤40%的扩张型心肌病患者，使用利尿剂、β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂等药物联合治疗后，目前无心力衰竭症状，当前LVEF≥50%，左心室舒张末期容积（LVEDV）在正常范围内；血浆n -末端前b型利钠肽(NT-pro-BNP)浓度小于250 ng/L。研究人群随机分配（1:1）至停药组或继续治疗组，观察6个月；6个月后，继续治疗组的患者通过相同方法进入停药治疗，图1。主要观察终点是6个月内复发性扩张型心肌病（其定义为LVEF降低超过10％且低于50％，LVEDV升高超过10％且高于正常范围，NT-pro-BNP浓度升高2倍至超过400 ng / L，或出现心力衰竭的临床证据）。在2016年4月至2017年8月之间，共有51例患者入选（25例停药组，26例继续治疗组）。在最初的6个月中，停药组有11例（44％）患者达到了复发的主要终点，继续治疗组无复发主要终点，Kaplan-Meier事件发生率估计为45.7％（95％CI 28.5-67.2；P = 0.0001）图2。6个月后，继续治疗组的26例患者中有25位（1例退出研究）进入停药治疗，接下来的6个月中，有9名患者达到了复发的主要终点（Kaplan-Meier事件发生率估计为36.0％（95％CI 20.6-57.8）。两组均无死亡报告，停药组有三例严重不良事件报告:非心源性胸痛、败血症和择期手术入院。研究最后结论指出，许多被认为已经从扩张型心肌病中恢复的患者在停止治疗后会复发。在确定复发的可靠预测因子之前，治疗应无限期地继续下去。我们从这项初步研究中看到，只有约50%的扩张型心肌病患者成功地停止了药物治疗，而约40%的患者在停药6个月内复发。更有可能的是，更多的患者可能会在更长的疗程后复发。这表明，对许多患者来说，治疗后心功能的改善并不反映完全和持续的恢复，而是反映缓解，这任需要一些治疗来维持。因此，扩张型心肌病恢复的患者不应常规尝试停止治疗。
图1 研究设计路线
图2 两组患者主要终点的Kaplan-Meier时间曲线
杨子聪，广西壮族自治区人民医院心血管内科住院医师，医学硕士，毕业于广西医科大学，从事高血压、冠心病、心力衰竭的诊治工作。
吉庆伟，医学博士，博士后，主任医师，暨南大学医学院博士生导师，广西壮族自治区人民医院心内科副主任（主持工作），国家自然科学基金网评专家，中华医学会心血管病学分会肺血管病学组委员，中国心血管医师协会转化医学专业委员会委员，中国医药教育协会医疗器械管理专业委员会委员，中国老年保健医学研究会高血压防治分会委员。主要从事冠心病、心力衰竭等心血管疾病的诊断及治疗，尤其侧重于冠心病的介入诊疗，在心血管危急重症的处理上具有较丰富经验。在Cardiovascular Research等国际学术期刊发表第一作者和通讯作者SCI收录学术论文29篇，总影响因子大于100分，单篇最高9.986，总引用840次，单篇最高引用144次。担任Atherosclerosis、Immunology等多种国际学术期刊特约审稿专家。主持3项国家自然科学基金和1项中国博士后基金，获得省部级科技进步奖一等奖一项。
Halliday, Brian P et al. “Withdrawal of pharmacological treatment for heart failure in patients with recovered dilated cardiomyopathy (TRED-HF): an open-label, pilot, randomised trial.” Lancet (London, England) vol. 393,10166 (2019): 61-73. doi:10.1016/S0140-6736(18)32484-X
