2016年第1季度FDA批准的新药

2016年第1季度FDA共批准6个新分子实体和新生物制品，数量上少于2015年第1季度的10个（见：2015年FDA批准的新药 | 里程碑）。

1，Zepatier，默沙东

FDA 1月28日以优先审评方式批准Zepatier（elbasvir 50mg/grazoprevir100mg）用于治疗基因1，4型丙肝。基因1型是患者数量最多的丙肝类型，美国近400万丙肝患者中75%是基因1型（见：默沙东丙肝新药Zepatier获批，价格比Gilead低40%！）。

Zepatier是最早获得突破性药物资格的丙肝药物之一，不过随着Solvadi（2013/12/6）和Viekira Park（2014/12/19）的快速上市，FDA认为默沙东和BMS的丙肝药物相比现有疗法不再具有突破性意义，遂于2015年2月取消了它们的突破性药物资格。但是因为基因4型丙肝、合并终末期肾病正在进行血液透析治疗的基因1型丙肝的医疗需求仍远未得到满足，FDA又于2015年4月在这个两个适应症上授予了Zepatier突破性药物资格。

多项临床研究结果显示，Zepatier实现了更高的持续病毒学应答率，将基因1型丙肝的SVC12从94%提高到97%，将基因4型丙肝的SVC12从97%提高到100%。

Zepatier批准的疗程有12周和16周两种，具体治疗周期取决于HCV基因分型和治疗史，对于基因1型丙肝患者，还跟基线时的NS5A基因多态性有关，不多对于大多数选择Zepatier的丙肝患者，一般都只需要12周。

2，Briviact，UCB制药

美国FDA 2月18日批准Briviact(brivaracetam) 作为其他药物的附加药物治疗16岁以上癫痫患者的局部发作。Briviact 的有效性在3项涉及1550例患者的临床研究中得到证实。Briviact联合其他药物能够有效地降低癫痫的发作频率。 Briviact最常见的副作用包括嗜睡、 头晕、 疲劳、 恶心、 呕吐。

癫痫是一种常见疾病，其特征在于疾病反复发作，伴有不受控制移动、肌肉痉挛和行为异常在内的典型症状。全球约有5000万癫痫患者，每年新增200万癫痫患者。美国大约有500万癫痫患者。中国目前约有1000万癫痫患者，其中600多万为有发作的患者，每年新增癫痫患者40万。在癫痫患者中，儿童和青少年仍是癫痫高发人群。

3，Anthim，Elusys Therapeutics

FDA 3月21日批准Elusys Therapeutics公司的Anthim (obiltoxaximab) 注射液与特定抗生素联用，用于治疗吸入性炭疽感染，以及在不适合替代疗法时预防吸入性炭疽热。FDA 曾在去年11月23日批准Emergent BioDefense Operations公司的一款疫苗产品BioThrax与特定抗生素疗法联用，用于疑似或确诊炭疽暴露后的炭疽热预防。BioThrax也是第一款仅凭借动物实验数据就获得FDA批准的疫苗产品（见：仅凭动物实验数据也能被FDA批准上市？）。

4，Taltz，礼来

FDA 3月22日批准Taltz (ixekizumab)注射液80mg/ml，用于治疗适合全身疗法和光疗的中重度银屑病成人患者。ixekizumab禁用于既往对ixekizumab或任何辅料成分发生过超敏反应的患者。Taltz已于今年2月获得欧盟CHMP的推荐批准，是继诺华Cosentyx之后全球第2个获批上市的anti-IL17A单抗（见：全球第2个IL-17A单抗获批，强生遭诺华/礼来前后夹击！）。

银屑病是一种慢性、自身免疫性皮肤疾病，全球患病人数大约为1.25亿。目前虽然有多个药物获批治疗银屑病，但由于银屑病无法治愈，现有药物只能改善疾病症状，因此银屑病药物市场是非常有“钱景”的一个领域。

5，Cinqair，Teva

FDA 3月23日日批准Teva公司哮喘新药Cinqair(reslizumab)，用于以吸入性糖皮质激素（ICS）为基础治疗方案但病情控制不佳的血液嗜酸性粒细胞水平升高的18岁以上重度哮喘患者的维持治疗。

Reslizumab是继葛兰素史克mepolizumab（2015/11/4 获批) 之后FDA批准的第2款anti-IL5单抗药物。但FDA未批准reslizumab用于12-17岁青少年哮喘患者。

哮喘是一种呼吸道慢性炎症，据美国疾病控制中心数据，2013年在美国有超过2200万哮喘患者，每年哮喘相关住院病例多达40万。在哮喘患者中，血液嗜酸性粒细胞水平升高（≥400个细胞/μL）与肺功能受损、持续的症状、急性发作风险的升高相关。reslizumab被认为能够结合并中和IL-5，减少嗜酸性粒细胞炎症。

6，Defitelio，JAZZ制药

FDA 3月30日批准JAZZ制药公司Defitelio (去纤维蛋白多核苷酸) ，用于治疗成人及儿童患者接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后发生的肝静脉闭塞性疾病（VOD）合并肾脏或肺功能异常。这是FDA批准的首个治疗重度肝静脉闭塞性疾病治疗药物。Defitelio是Jazz在2013年10亿美元收购意大利药企Gentium时获得的药物。

肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞（VOD）的症状为肝血管阻塞，进而导致肝内血液交换减少和肿胀，这会造成肝损伤，还有可能累及肾脏和肺功能。接受血液干细胞移植的人群的2%会出现这类并发症，而其中80%都是致命的。美国卫生资源和服务管理局在2013年发布的数据表明，每年美国会实施18000例骨髓或脐带血移植。

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