肾病新药已诞生,但很多患者用不上!要“飞入寻常百姓家”,还要多少年?

前途是光明的,道路是曲折的。

——毛主席《关于重庆谈判》

列净类药物的光明前途

自2015年以来,达格列净、恩格列净、卡格列净三兄弟,以史无前例的降糖、护肾、护心成就,在各内科疾病中攻城略地、无往不利。
如今在慢性肾脏病的治疗药物中,SGLT2抑制剂(列净类药物)坐二望一,将要挑战“护肾王牌”:RAS阻滞剂(普利/沙坦类药物)的地位。(列净的护肾效果是沙坦的2倍)
当然,二者更多的还是合作:“新型护肾组合:列净 普利沙坦”
然而,任何革命的道路从来都不会一帆风顺,革命性新药的普及也会遇到很多阻力。

列净类药物的曲折道路

列净类药物的问世虽然是极为成功的,但一类新药从问世开始,到完全普及到千家万户,要经历很长时间,往往要经过一代人的努力。
人类历史上最伟大的一类药物:抗生素,从1944年便开始批量生产,但直到60年代我国老百姓才普遍用得上。
普利/沙坦类药物从1981年便陆续问世,但直到现在,仍有不少医生是不给肾病患者用此类药物的——上学时没学过。
列净类药物2020年进入肾病临床,而要普及开来、给我国已确诊的一千多万肾病患者做出看得到的贡献,仍需要做大量的努力,经历一个较为漫长的过程。
这个漫长的过程中,会遇到一些阻力——有些是部分医务工作者的知识库更新太慢,有些则是人为的抵触。
目前,部分学者对列净类药物发出质疑:
——降糖药的目的就是降糖。为什么苛求一种降糖药要有心、肾保护作用?那还要心、肾科的医生做什么?近年来我们糖尿病的治疗出现了方向性问题。
医药的发展方向,应以患者的需要为导向,而不应以学科的前途为导向。
——SGLT2抑制剂毕竟是降糖药出身,多数研究纳入的是伴有糖尿病的患者。对非糖尿病患者的有效性,研究数量少一些。
肾病研究的数量,怎么可能超得过糖尿病?拿糖尿病作对比,所有肾病药物的有效研究数量都不足,肾科干脆关门得了。
——参加临床试验的患者中,欧美患者居多,亚洲患者只占20%,还要等针对亚洲患者的大规模研究。
欧美人和我国人体内的钠-葡萄糖转运蛋白(治疗靶点)没有区别,也不存在专门针对欧美人进行研究的临床试验。而且,对临床试验的亚洲亚组单独分析显示,亚洲患者与全球患者均有效,且疗效无区别。
——药监局虽然批准了,但指南还没制定,要以指南为准。
希望明年指南更新后,不会再有类似的声音。
——SGLT2抑制剂上市刚几年,还不成熟,可能还有副作用未被发现。需要经过几年来检验不良反应,等到那时候成熟了再进行推荐。
不应用,如何成熟?永远不会成熟。任何药物都是上市后,边应用、边积累经验,才发展成熟的。退一步说,不成熟的药物若不能进行推荐应用,那么近几年批准的已经做出了初步贡献的药物,都还不成熟,岂不是都应该被召回。
…………
等等等等观点,漏洞很大,经不起推敲。
新生事物,不可避免地会冲击现有体系的话语权,遇到阻力。任何领域都有“保守派”,医学界也有。
另一方面,在很多医务人员的印象中,“列净啊,听说过,没用过,不是太了解”将会是未来一段时间内的常态。
前途是光明的,道路是曲折的。列净类药物要真正地走入千家万户、走到广大肾友手中,还有很长的路要走。
但笔者相信,历史车轮滚滚向前,循证医学已进入高速发展的信息时代,铁证如山由不得谁任意左右。我国已确诊的一千多万慢性肾脏病患者,相比以前,会更快地用上新药、好药。
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