全球超过22亿人视力受损或失明 干细胞能做什么？

编者按

干细胞已经被广泛应用到疾病的治疗研究中，包括眼疾。已经发表的数据显示，干细胞疗法成功让一些几近失明的眼睛恢复视力。当前，国际上已经有眼部干细胞疗法获批上市。在全球视力障碍人数不断增加的趋势下，未来干细胞将会给人类眼科保健带来哪些变化？对于一些导致失明的疾病，干细胞又会如何攻克？

本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦

根据世界卫生组织发布的首份《世界视力报告》，目前全球有超过22亿人视力受损或失明，其中有超过10亿人是因近视、远视、青光眼和白内障等问题未得到必要的治疗所导致。

人口老龄化、生活方式改变和获得眼科护理机会有限是视力障碍人数不断增加的主要原因。世界卫生组织呼吁，将眼科保健纳入国家卫生计划和基本卫生保健服务。

近年来，随着全球视力受损或失明人群的增加，并且许多导致失明的疾病目前很难治疗，眼科保健以及眼疾的治疗成为了研究热点。干细胞在许多疾病的治疗研究中都发挥了作用，在眼疾中也不例外。

目前国际上已经有一款眼部干细胞疗法上市，它就是Holoclar®，2015年获欧盟批准用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症。

这种疗法首先要从病人身上提取角膜干细胞，然后在实验室中扩增，再移植到病人受伤的眼睛中。不过这种疗法仅适用于眼内残留部分角膜干细胞（可在实验室中扩增）的病人。

干细胞给眼部疾病带来新希望

目前，干细胞已经被应用到多种眼部疾病的治疗研究中，例如年龄相关性黄斑变性、严重性化学灼伤的眼睛视力恢复等。经过研究，科学家已经取得了一些积极的成果。2018年就报道了干细胞疗法成功让2例几近失明的眼睛恢复视力。

这是英国穆尔菲尔德眼科医院开展的I期临床试验，2名年龄相关性黄斑变性患者植入胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞后，原本几近失明的眼睛恢复了视力，能够视物、阅读。这些结论都发表在了权威科学杂志《自然.生物技术》上。

年龄相关性黄斑变性是导致失明的主要原因，视网膜色素上皮细胞丧失或出现功能障碍对疾病进展至关重要。再生医学领域的专家认为，黄斑变性将是干细胞治疗获得成功的首个领域之一。

这种方法有一定的优势，例如在实验室中培养大量的视网膜色素上皮细胞相对容易，并且培养出来的视网膜色素上皮细胞与人眼中的视网膜色素上皮细胞完全相同。还有一个重要的特性就是，治疗黄斑变性时注射细胞的位置被认为是免疫特区，这意味着移植细胞在体内发生排斥反应的风险很小；此外，这种治疗是在非常有限的区域使用少量的细胞来完疗，减少了风险的发生。

近年来，许多国家都开展了干细胞治疗黄斑变性的临床研究项目，推动了这一领域的发展。2017年，我国启动了首例人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性的临床研究；同年全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已经完成了原定目标的5例。

干细胞治疗眼部疾病除了受到科学家的关注，还受到资本的关注。例如，加州再生医学研究所就为加州大学洛杉矶分校Eli&Edythe Broad再生医学和干细胞中心等团队的视网膜疾病干细胞疗法提供了510万美元的资助。

除了上面列举到的胚胎干细胞和诱导多能干细胞，胎盘干细胞也被应用到了眼部疾病的治疗研究中。《干细胞转化医学》杂志曾描述了一种源自胎盘的干细胞疗法，可以帮助严重化学灼伤的眼睛恢复视力。这让人看到了多种干细胞在眼部疾病中的治疗潜力。

展望

失明是最可怕的健康威胁之一。一些轻度的视力损伤可以通过生活方式的调整等而得以避免，但因一些疾病而导致的失明则给医疗带来了挑战。随着科技的发展，这些困难正慢慢得以解决。例如未来干细胞科技有望解决年龄相关性黄斑变性等眼疾的临床治疗困局，为更多的眼疾患者带去光明。

然而，已经上市的眼部干细胞疗法只能满足一小部分眼疾病人，还有大量的病人等待着创新疗法的出现。目前这一领域不管在横向还是纵向，都在不断延伸，将来更多的眼疾患者有望迎来新疗法。