Jeffery W. Kelly, 斯克里普斯研究所阐明了神经退行性疾病和转甲状腺素淀粉样心肌病的分子基础，并开发了tafamidis(一种减缓疾病进展的药物)。蛋白质是根据细胞内的遗传指令构建的。当它们被构建时，需要经历像折纸一般的折叠过程，使之具有正确的三维结构，行使其应有的功能。但这一过程若出现错误，就会导致退行性疾病的发生，如帕金森病和阿尔茨海默病等退行性疾病。Kelly在职业生涯中花了很多时间研究是否可以通过阻止正常蛋白质凝结成淀粉样斑块来阻止神经退行性疾病。Kelly指出，大约有近40种疾病和淀粉样蛋白有关。通过艰苦的工作，Kelly和他的同事们开发了一种分子药物tafamidis，该药目前已在全球40多个国家和地区获批，治疗罕见的淀粉样病变疾病。美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构最近批准tafamidis用于转甲状腺素淀粉样心肌病的治疗。
Katalin Karikó（右）与Drew Weissman（左）（图片来源：宾夕法尼亚大学）工程改造RNA 技术能够快速开发有效的 COVID-19 疫苗。20多年前，Weissman和Karikó在宾夕法尼亚大学合作，研究mRNA作为一种潜在的治疗方法。2005年，他们做出了一个突破性的发现--mRNA之所以能引起免疫反应，其关键在于一种叫做尿嘧啶的核苷酸，如果将其核苷部分进行简单的修饰，产生“假尿嘧啶”，就能逃脱免疫系统的监控。
