AI 药物研发的机遇与挑战
新药研发具有成本高、研发周期长、成功率低三大高风险性质。据《Natrue》报道，新药研发成本约为26亿美元，耗时约10年，成功率不到1/10。如何加速新药研发进程，降低研发费用已成为各大制药公司迫切需要解决的问题。此外，药品流通环节及医疗价值链的转变，迫使制药公司降低价格，提升药物价值。
如今药物研发累计的数据高速增长，药物研发领域数字化转型加速。因此，药企的首要任务在于利用这些数据来驱动价值，达到提高药品生产效率和审批率，并降低成本的最终目标。
最近为学习和预测新特征而建立的人工智能技术，尤其是深度神经网络（DNNs）或递归神经网络（RNNs）等的进步，让人工智能技术应用更为广泛，社会自动化程度提速。在此大背景环境之下，与大数据、云计算相结合的人工智能技术在药物研发中的应用日益增多，应用优势也得到突出体现。
图1. AI+药物研发初创企业治疗领域布局情况，数据来源：biopharmatrend
与传统药物研发模式相比，AI+药物研发具有缩短研发周期，节约资金成本，提高成功率，充分利用现有医疗资源等优势。据统计，传统模式下的药物研发光是临床前阶段可能就需要4-5年。而基于AI和生物计算的新药研发管线平均1-2年就可以完成临床前药物研发，药物研发明显提速。自此，首个完全通过AI设计的药物-涡轮增压”的流感疫苗已经进入临床阶段。Pharnext公司利用AI技术开发的治疗腓骨肌萎缩症1A亚型的组合疗法PXT3003已完成两项III期临床，且取得积极结果。2017年天士力也与Pharnext达成了合作协议。
来源：公开资料整理
来自TechEmergence的一份报告显示，人工智能可以将新药研发的成功率从12％提高到14％，可以为生物制药行业节省数十亿美元。此外，据报道AI在化合物合成和筛选方面比传统手段可节约40%-50%的时间，每年为药企节约260亿美元的化合物筛选成本。在临床研究阶段，可节约50%-60%的时间，每年可节约280亿美元的临床试验费用。即AI每年能够为药企节约540亿美元的研发费用。AI+药物研发与传统模式相比，时间和成本优势明显。
现在，全球十大药企已入局，而初创企业融资和合作也达到了历史最高，领跑着已获得高额融资回报，而优先布局的大型企业如罗氏也掌握了优质数据源。按此发展，未来AI+医药这一市场有着巨大的发展潜力。至2025年，AI+药物研发的市场规模将超37亿美元（不包括诊疗等）。
但AI+药物研发同样面临着不太乐观的现状及诸多挑战。2019年4月，IBM公司因为财务业绩低迷，决定停止开发和销售药物开发工具——Watson人工智能套件。作为医药健康领域人工智能的领跑者，也不得不面对财务业绩低迷的状态。
此外，当下AI应用较为集中的靶点筛选方向，现已通过文献分析等筛选出比已批准药物更多的靶点，但是靶点的确证却是一道难题，如何建立确证模型，又用什么来确证，人力财力是否跟得上，这也是需要思考的。另外，人工预测药物的可成药性，与通过试验摸索得到的药物相比，可信服度低。因为基于已不到2000个获批药物的数据集（质量未必高）来预测，这是远远达不到依赖高质量、有标识的数据集的深度学习的最基本的要求。而这也恰巧是AI在药物合成方面的应用优势。
因此整体来看，AI+药物研发真正意义的产出极少，大部分企业需要面对产出成果不足或者不优而导致财务状况堪忧的现状。因此，企业需要合理的定位产业链角色，选择适合的创新商业模式。
此外， AI+药物研发的企业也面临来自政策、人才、技术等方面的挑战。新的技术的引进，让原有药物研发模式改变，监管人才、政策指南等均需要同步更新，而现在尚无针对性的政策指南出台。就人才而言，高端复合型人才的缺失也限制了这一领域的发展。且AI多任务学习的“黑匣子”特征仍是深层神经网络从复杂生物信息中提取关键关联信息的阻力。未来需要政策监管同步提高，培养复合型高端人才，技术方面如自然语言处理实用化发展、知识图谱的多维度应用，以及知识问答、分析决策和语义搜索等也需要较大提升。除此之外，对AI+药物研发认知度和生物复杂性的理解提升也有待提高。在决定AI+药物研发质量的数据问题中，如何建立研发数据标准体系完善数据，如何建立风险利益公担的共享机制，也是未来AI+药物研发所需要面对的。
虽然AI+医药研发目前现状并不是非常乐观，还面临诸多挑战，但可以明确的是，AI+药物研发的结合必然是未来制药行业的发展趋势，也将在未来十甚至二十年的时间内，对医药领域进行一场颠覆性的革命，迎来新的时代。