蓝鸟参投，这家初创获1亿美元融资，追求低成本的遗传病基因疗法

根据美国知名处方药比价网站 GoodRx 发布的 2021 年全球最昂贵的药物榜单，基因疗法占据两个席位。诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma 则以 212.5 万美元的价格位居榜首。

目前，有 80% 的罕见病是由于基因突变导致的，基因疗法也成为 “孤儿药” 赛道上最有潜力的选手。昂贵的价格和以罕见病为主的特点，成为制约基因疗法发展的壁垒。

总部位于硅谷的一家初创 Kriya Therapeutics 试图打破这一壁垒，他们针对更常见的遗传病开发基因疗法，并宣称要以更低的成本来制造基因疗法产品。

该公司的董事长兼首席执行官 Shankar Ramaswamy 曾表示，为了将该领域从仅影响全球数十万人的疾病领域推向主流，开发基因疗法的公司必须重新思考这些疗法的开发和制造方式。

近日，该公司宣布完成 1 亿美元的 B 轮融资，本轮融资由 Patient Square Capital 领投，还包括 QVT、Dexcel Pharma、Foresite Capital、Bluebird Ventures 等。融资所得将用于进一步开发 Kriya 的核心技术平台，扩大其治疗管道并推进其在代谢疾病、眼科和肿瘤学方面的现有项目。

2020 年 5 月，Kriya 完成了 8050 万美元 A 轮融资，目前，该公司融资金额累计 1.8 亿美元。

（来源：公司官网）

2019 年底，Spark Therapeutics 的前联合创始人兼首席技术官 Fraser Therapetics 、 United Therapeutics Corp 的前总裁兼首席执行官 Roger Jeffs 与 Shankar Ramaswamy 共同创办了 Kriya。

Kriya 的主要关注点是其独特设计的腺相关病毒，以达到降低免疫原性、增强表达、提高组织特异性的目的。尽管该公司仍计划开发罕见疾病的治疗方法，但它也关注更常见的遗传疾病，如糖尿病和肥胖症。目前，Kriya 正在开发针对 I 型糖尿病、实体瘤以及两种眼科疾病的基因疗法。

“到目前为止，基因治疗在许多方面确实受到限制，无法充分发挥其潜力”，Ramaswamy 说道，“但我们相信基因疗法可应用于罕见病和流行病。”

图 | Kriya 创始团队（来源：公司官网）

通过结合计算机科学和载体生物学，Kriya 正在开发其 SIRVE™（智能合理载体工程系统）平台，用于载体设计、序列修饰和数据分析。SIRVE 将用于推进 Kriya 内部发现的基因治疗并改进第一代产品，目标是降低免疫原性并提高表达和包装效率。

Kriya 还在开发 STRIPE™（实现提高生产效率的系统），这是一个专有的高效制造平台，整合了细胞系技术和上下游工艺的进步，以实现大规模生产成本的指数级降低。STRIPE 正在北卡罗来纳州三角研究园的一个 51,000 平方英尺的制造工厂开发，该系统也可以支持从早期研究到商业化的多个产品的同时制造。该公司完整的 cGMP 生产基础设施预计将于今年上线。

Ramaswamy 称，Kriya 的目标是成为一家可以从基因靶点发现、制造、新疗法完全商业化的公司，和其它追求与大型公司合作进行后期开发的初创公司不同，Kriya 会对合作伙伴开放，但可以自行将药物商业化。

目前，Kriya 拥有 80 名员工，Ramaswamy 称近期重点是增加员工，以及完善载体交付平台和制造能力。

参考资料：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/kriya-grabs-100m-to-bankroll-gene-therapies-for-diabetes-other-prevalent-diseases

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