基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓样癌临床数据达预期  有望国内首个获批

基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓样癌临床数据达预期  有望国内首个获批来源：基石药业 2021-06-28 10:04仅仅几天后，港股上市的创新药企基石药业（2616.HK）公开宣布旗下选择性RET抑制剂普吉华®在另一适应症研究数据达预期。6月28日，基石药业宣布其选择性RET抑制剂普吉华®在晚期或转移性转染重排（RET）突变甲状腺髓样癌 (MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者后，普吉华®在甲状腺癌领域取得的又一重磅进展。由此，作为国内首个获批的选择性RET抑制剂，普吉华®凭借适应症的广泛布局、优越的有效性和首创价值，将在未来迸发出更大的市场潜力。有望成为国内首个获批的RET变异甲状腺癌的精准靶向药物研究数据显示，普吉华®（普拉替尼胶囊）在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中，显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，与以往报道的ARROW全球人群中一致，整体安全性与全球人群相似。ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示，近年来，甲状腺癌发病率持续上升，但临床上用于RET突变MTC的治疗方案极为有限。针对RET变异的精准靶向药物在甲状腺癌适应证还均未在国内获批。“我们很高兴看到普吉华®在RET突变MTC中国患者的关键性临床研究达到预期的结果，期待普吉华®能够满足更多甲状腺癌患者亟待解决的临床需求。”根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。大约10-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合，晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。但中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。普吉华®针对晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌和晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）的适应证已滚动递交获NMPA受理并被纳入优先审评，有望成为首个获批的RET变异甲状腺癌的精准靶向药物。基石药业首席医学官杨建新博士表示，基石药业已于今年4月向NMPA滚动递交了普吉华®用于RET突变MTC和RET融合阳性TC的适应证，并被NMPA纳入优先审评。据了解，基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。覆盖多适应症，普吉华®市场潜力强劲RET融合和激活突变是许多癌症类型中的关键疾病驱动因素，中国每年新增RET突变癌症患者超过80000例。近来肿瘤治疗日趋精细化，一般都要进行检测以了解患者的基因突变情况，然后根据患者的情况进行精准治疗。随着普吉华®在RET突变甲状腺髓样癌研究达预期，该产品在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）均表现出强劲的市场潜力。作为国内首个获批的选择性RET抑制剂，普吉华®是一个靶向肿瘤驱动基因RET的国家一类新药，目前获批适应症是用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，其在国内市场已经占据先机，首批处方量已超过200个，已经在NSCLC领域展现出强势的市场价值。肺癌是世界上发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，85%以上为NSCLC。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。而RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在NSCLC中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群，在中国，每年新增RET突变癌症患者超过8万例，且人数具有增加趋势。普吉华®的上市对于国内RET融合阳性NSCLC治疗来说是划时代的。在普吉华®上市前，国内临床上针对RET融合阳性NSCLC患者的一线标准治疗方案为含铂双药化疗，但疗效并不理想。并且，在强大数据支持下，普吉华®极有可能从当前二线治疗RET融合阳性NSCLC的适应症进一步拓展到一线治疗RET融合阳性NSCLC,该项上市申请有望在近期递交国家药监局。由此，普吉华®在肺癌和甲状腺癌两个重要癌种中都占有足够的市场分量。除了非小细胞肺癌、甲状腺癌，基石药业正通过篮式试验，积极开发其他多种适应症的可能性。相信随着新适应症的广泛布局，普吉华®凭借优越的有效性和首创价值，将体现出更大的市场潜力。（生物谷 bioon）