Artero博士实验室宣布基于microRNA的强直性肌营养不良1型治疗方法

翻译基因组学组（Artero博士实验室）是隶属于巴伦西亚大学（UVEG）和INCLIVA生物医学研究所的西班牙研究实验室，是发现罕见疾病的治疗靶点和创新候选药物的先驱，根据最近对microRNA类分子的新认识，宣布了开发新型DM1（强直性肌营养不良1型）疗法的研究。作为成年人中最常见的肌营养不良症，欧洲约有9万人患病，美国约有7.5万人患病，来自翻译基因组学小组的研究人员宣布，他们的糖尿病治疗可以帮助这些人，提高他们的生活质量。

关于强直性肌营养不良1型

强直性肌营养不良1型（DM1）是一种危及生命的慢性衰弱性疾病。据估计，全世界大约每3000-8000人中就有一人患有这种疾病，这使它成为最常见的成人肌营养不良症。这种疾病是以常染色体显性遗传的方式遗传的，这意味着一个孩子必须从一个父母那里只继承一个缺陷基因的拷贝才能患上这种疾病。突变基因携带者出生的个体通常表现出年龄预期和更高的疾病严重性临床疾病进展。目前，还没有有效的治疗方法来阻止或延缓疾病的进展。因此，可能的治疗是迫切需要的，因为临床管理仅限于对症护理。

DM1显示了广泛的发病临床症状，包括新生儿和婴儿，后来成人形式被诊断。在一个常见的临床路径中，DM1患者总是表现出进行性运动性肌无力、萎缩和肌强直的重要程度，伴随着与其他肌肉退行性变相关的不太为人所知但也频繁的呼吸和心脏损害，最终导致过早死亡，导致社会残疾的神经学问题，以及神经肌肉谱系之外的特征，包括糖尿病、白内障和更高的癌症发病率。

翻译基因组学组目前的目标是确定治疗靶点和开发罕见神经肌肉疾病的创新疗法(www.uv.es/gt). 从一开始就非常关注DM1，Artero博士和他的团队为社区提供了重大的科学进步，这些进步现在已经成为推动抗DM1新药开发的实用工具。因此，他们实用和快速的药物筛选方法有助于识别和验证几种化合物，其中一些已获得行业许可，以便在DM1中进一步开发。Artero博士的长期愿景在填补DM1药物发现和开发之间的空白方面具有高度的相关性和变革性，领导多学科合作，将结果转化为实际治疗。

在过去的几年里，Artero博士的研究一直跟踪DM1领域的新参与者，以协调的方式共同行动，打算将新的候选药物推向下一步。来自牛津大学（英国）和CSIC（西班牙）等欧洲顶尖机构的研究小组，参与治疗性寡核苷酸的药物化学；肌病研究所（法国），开发新的动物模型实验；IBEC（西班牙），开发3D组织生物工程；IIS Biodonostia（西班牙），研究临床进化目前，他们通过正在进行的多学科项目，如榻榻米（由“la Caixa”银行基金会资助）直接参与DM1的研究代码HR17-00268）或PROMETEO（由巴伦西亚地区政府资助），均由Artero博士协调。值得注意的是，非科学利益相关者也参与了这些项目，以增加后续努力的机会，包括国家（亚欧）会议联邦）和国际（强直性肌营养不良基金会）患者协会、研究转移办公室和监管CRO。目前，Artero博士正致力于建立一个欧洲DM1转化研究网络，并在科学和非科学层面引入其他合作伙伴。如果想要支持该项目，可以联系我们。