基因人源化小鼠的用途

基因人源化小鼠模型有许多重要用途：

• 可以用于模拟人类疾病，从而帮助我们破译致病原理和其分子机制，为药物的开发指引方向

• 因为小鼠和人类分子靶标同源性差异造成的小鼠模型不可用，在治疗性抗体的临床前研究中尤为突出。因此，小鼠的人源化改造对于临床前药效评估模型的建立至关重要。基因人源化小鼠经过基因编辑后表达出人源肽，因此作为一种耐受人类抗原的动物模型，可以用来研究人源蛋白质或肽的功能。

• 可以为抗体或抗体药物偶联物（ADC）的测试提供抗原耐受小鼠模型。

• 某些细胞因子的人源化小鼠还可以帮助提高在小鼠中建立人免疫系统的效率。