FDA授予安那霉素治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定

安那霉素获孤儿药资格认定

FDA已经授予了安那霉素(Annamycin)孤儿药资格认定,用于治疗软组织肉瘤。

“这是安那霉素的第二个孤儿药资格认定,此前安那霉素曾被用于治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病。”安那霉素制造商Moleculin的董事长兼首席执行官Walter Klemp说,“我们认为这进一步表明,我们广阔的渠道为我们提供了‘实现目标的多次机会’,从而为创造股东价值提供了多种机会。”

最近,Moleculin宣布,FDA已经批准其请求,授予该药物(一种蒽环类药物)研究性新药(IND)地位,这使得该公司可以启动一项针对软组织肉瘤患者的1B/2期试验,这些患者在一线治疗后有肺转移。

试验发现

Moleculin表示,在虚拟的2020年AACR年会II上展示了安那霉素的临床前数据以及2020年10月宣布的一项独立试验的数据,证明安那霉素在肺部的累积水平比阿霉素(doxorubicin)高6到34倍。

此外,试验结果表明,安那霉素与心脏毒性无关,而且还具有避免多药耐药机制的能力,这两种现象在这种情况下都与蒽环类药物的作用有关。

现正在研发安那霉素用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病。

过去50多年,蒽环类药物一直是AML治疗方案的基石,该药与另一种名为阿糖胞苷(cytarabine)的化疗药物一起联用,这种组合通常被称为“7+3诱导疗法”,其目的是诱导缓解使骨髓移植成功。目前,大多数AML患者唯一可行的长期选择是骨髓移植,这在多数患者中是成功的。然而,为了能够进行骨髓移植,患者必须首先接受诱导疗法且获得成功,不幸的是,目前的诱导疗法只对大约20%的患者有效。

参考文献:

https://www.onclive.com/view/fda-grants-annamycin-orphan-drug-status-for-soft-tissue-sarcomas

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