FDA发布最终指南以提高临床试验的多样性

FDA发布了关于药物和生物制品临床试验设计和执行的最终指南，这些临床试验涉及具有不同人口学特征和非人口学特征的人群。

 

概述

该最终指南的标题为“提高临床试验人群的多样性——资格标准、招募实践和试验设计”，于2019年首次发布草案，现在增加了FDA当前的思考，即通过包容性试验实践、试验设计和研究方法来扩大临床试验的资格标准。该指南的目的是为赞助商如何增加其临床试验中代表性不足人群的招募提供建议。

FDA局长Stephen M. Hahn博士写道：“我们在与新冠病毒（COVID-19）的斗争中看到了这些医疗保健差异，因为某些人群（如老年人、孕妇、儿童以及少数种族和民族）受到了不同的影响。这种影响上的差异说明了我们为什么必须鼓励各种医疗产品（如COVID-19的疗法或疫苗，以及更广泛的医疗产品）的开发商尽量纳入不同人群，目的就是了解这些产品在所有群体中的风险或益处。”

具体内容

具体而言，该指南指导产品赞助商如何通过考虑可能限制参与的后勤和其他参与者相关因素来增加临床试验的多样性。例如，需要经常访问特定地点的临床试验可能会给参与者带来额外的负担；因此，鼓励赞助商考虑减少访问频率（合适情况下），以及考虑访问窗口是否可以更具灵活性，以及电子通信或其他数字卫生技术工具是否可以取代现场访问，为调查人员提供实时数据。

此外，该指南还建议扩大治疗罕见病试验药物的临床试验的资格标准，以及增加罕见病患者的招募和保留。该指南还建议，赞助商应考虑尽早接触患者权益团体和患者，以收集设计试验的建议，让参与者愿意参与并支持这些试验。

总结

指南作者写道：“扩大资格标准和采用更具包容性的招募实践应该可以提高试验质量，因为其确保了试验人群更能代表药品获批后的用药人群，更易发现相关的重要安全性信息，并且能更加理解试验疗法的效益-风险状况。”

此外，更新后的指南还包括了纳入其他重要人群的其他高层次考量，包括但不限于女性（包括孕妇）、少数民族和种族、儿童和老年人，并提供了更具体的指导意见。

Hahn博士写道：“临床试验以及自愿参加试验的人，对于帮助开发安全有效的医疗产品至关重要。FDA仍然致力于让更多不同人群参与到医疗产品的开发之中，并将继续与联邦合作伙伴、医疗产品制造商、医疗专业人员和健康倡导者合作，以促进这一重要目标的实现。”

参考文献：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-issues-final-guidance-to-improve-diversity-in-clinical-trials