什么是【英雄日记】？每一个不屈的生命，都是英雄。记录100个与重大疾病抗争的真实故事，本文是第025个。
2009年，《中国卫生统计年鉴》显示，中国城市儿童（0～19岁）肿瘤的发病率从2003年的20.8人/10万攀升至2008年的24.7人/10万，在短短5年内上升了18.8%，发病率和上升趋势都远高于发达国家，而这其中近三分之一是白血病患儿。
15岁的中学女生依依正坐在就诊室外等待她在美国的第二次化疗，疾病使她的面色苍白消瘦、化疗带走了她的长发，她带着淡粉色的帽子，看上去就像刚刚经过暴风雨洗礼后的纤弱小花。在谈到未来的计划时，这个坚强的小姑娘有些腼腆地吐露着自己的心愿，两支黑亮的眸子闪烁着灵动的光芒。患病后的孩子，仿佛瞬间长大，他们往往会帮助父母做出难以抉择的决定，比如：暂时放弃学业接受治疗，比如：漂洋过海去寻找希望。依依出生在一座繁华的二线城市，童年时代的依依和其他孩子一样的健康、活泼。她的父母从没想过，半年的时间，一切都改变了。就要开始高中生活的依依突然不明原因地开始发烧，血常规检查显示白细胞异常升高，依依腋下出现了淋巴结肿大，手臂和大腿的骨关节处也开始疼痛。原本以为女儿只是病毒性感冒的依依父母突然间收到了一个如五雷轰顶般的消息，女儿被诊断为：急性T淋巴细胞白血病。“为什么不是我得了这个病，而是我的女儿？”至今，依依的母亲仍旧难以接受现实。和许许多多儿童肿瘤患儿的父母一样，他们怎么也想不明白孩子怎么就会突然发病？实际上，截至目前，白血病的真正病因仍旧未知，除了遗传因素以外，更多罪证指向某些病毒感染、某些放射性物质和某些化学物质等。白血病，在很多人的认知里几乎就是绝症。但其实，我们对于它的认知还远远不够。根据《柳叶刀》杂志2018年1月发表的全球癌症生存趋势监测报告显示，我国（0-14岁）儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿的五年生存率为57.7%。事实上，通过合理的综合性治疗，白血病预后得到极大的改善，白血病是“不治之症”的时代已经过去。依依所患的急性淋巴细胞白血病（ALL），是15岁及15岁以下儿童常见的肿瘤类型，高发年龄为2-3岁，男孩发病率高于女孩。目前，针对急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗主要方式有化疗、放疗、干细胞移植和靶向疗法等。很快，依依开始了在当地医院为期六个周期的化疗，由于抵抗力下降和药物反应，依依出现骨髓抑制，诱发了支气管感染。“我明明热得难受，却还一阵阵地打寒战，连气也喘不过来。”依依说。同时，15岁的小姑娘必须忍受腰椎穿刺带给她的痛苦，医生要在她的脊椎骨间隙内抽取出脑脊液进行检查，还要通过鞘内注射药物的方式以阻止她的中枢神经出现癌细胞。每次腰穿，依依都疼出一身汗，结束后还要在病床上整整平躺数个小时。没有人能代替孩子受苦，家长们除了陪着孩子不吃不喝、担惊受怕，大多时候只能无奈地看着。几次，看着十几公分的针扎入孩子脊背，依依的母亲实在没忍住当着女儿的面掉下了心疼的眼泪。依依反过来安慰母亲，“妈妈，不要哭！我不难受，会好起来的…”在抗感染治疗和家人的悉心呵护下，依依的病情开始好转。化疗之后，依依的病情进入了缓解期。然而，另一个难题摆在依依一家人面前，医生开始建议依依进行骨髓移植。骨髓移植即造血干细胞移植，是一种强大的医疗技术，能够为病人提供终生治愈多种疾病的希望。但医学证实，即使供体是患者的兄弟姐妹，骨髓移植也存在很多显著的短期或长期的副作用，因此，只有当疾病的风险高于移植本身风险的时候才会进行造血干细胞移植。医生们认为这是依依能够获得治愈的希望，然而，医生也同时提出，骨髓移植需要找到适合的配型，对于独生女儿的依依来说，这样的概率并不高。并且即使找到合适的配型，这种方法在成人ALL的数据中的生存机会，也不超过四成。“我们下一步该怎么办？骨髓移植真的是可以治愈的办法吗？如果真要移植，该什么时候做？该怎么做才能将风险降到更低？”这种有可能带给女儿治愈的方法，却像一把双刃剑，带给女儿康复希望的同时，又带给一家人无法回避的巨大风险。依依的母亲觉得无论如何不能将女儿置于险境。为了给女儿找寻更多的机会，依依的父母开始打听国外在白血病方面的治疗。一位医生朋友建议他们听听美国专家怎么说。很快，他们找到了盛诺一家，预约了一位美国权威癌症医院儿科恶性血液病中心的教授Dr.S,进行了一场跨越中美两国的远程咨询。Dr.S教授的专长正是急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗,在了解了依依的整个病情和已经接受的治疗之后，Dr.S教授给了依依的家人一个震惊的消息：在美国，针对此类白血病，如果患者是儿童和青少年患者，骨髓移植并不是更优选择。有大量研究显示，通过2-3年的化疗，儿童或较年轻的ALL患者无移植生存率为八成左右,治愈机会很大。通过化疗有机会获得治愈？！这意味着他们不必再等待合适的配型、意味着女儿可以通过副作用更小、风险更低的方式，获得更高的生存几率。美国专家的话打开了依依父母全新的认知，而这也正是他们一直所期待的。对于依依父母所担心的其他问题，Dr.S教授也给出了专业的分析，一副清晰的治疗图景迅速在依依父母眼前展开。教授表示，先要明确诊断，如果依依确实处于疾病缓解中，那么建议给予儿童ALL化疗药物，而避免进行骨髓移植；其次，在北美和欧洲，儿童ALL所使用的化疗药物和依依国内使用的化疗药物大不相同；第三，在美国大多数医院中要完成这个治疗需要三年左右的时间，这些药物会在开始的六个月进行密集治疗，之后，会减少药物强度。第四，如果他们倾向进行移植，理想情况下依依需接受治疗直到微小残留病灶消失，或至少小于1*10-4才能进行；第五，移植后的ALL患者复发后通常无法治愈，而在这种情况下，依依仍然可以通过基因测序参加匹配的临床试验，找寻适合的治疗机会。对于任何一个家庭来说，赴美治疗都意味着重大的决定，依依看到了父母为她做的努力，而长期治疗也意味着她要暂时告别校园生活，全身心投入治疗中。后来，经过依依一家人的深思熟虑之后，他们决定赴美治疗。2015年，中国红十字基金会发布的研究报告显示，全国每年新增白血病患者4万人左右，其中一半是儿童，超过75%的患儿来自农村。白血病治疗费用至少要10万—30万元，骨髓移植费用30万—100万元，这对于一个普通家庭特别是农村贫困家庭来说，无疑是沉重的负担。依依是幸运的，不仅因为她出生在一个充满爱而富足的家庭，更因为她有着可以和世界权威医疗资源对话的机会。美国在儿童肿瘤方面的研究保持着全球前沿位置，很多癌症医院都设立了专门的儿童肿瘤中心，而依依就诊的科室细分到了儿童血液肿瘤科。这家医院拥有众多世界著名肿瘤专家，比如，美国血液和骨髓移植中心的核心人物，比如，给依依提供治疗建议的Dr.S教授，他致力于儿童急性淋巴细胞性白血病研究已经快四十年了。由肿瘤内科医生、放射肿瘤科医生、传染病专家、护理专家、医生助理、心理医生和社工组成的多学科治疗团队，为来自世界各地的儿童肿瘤患儿提供全方位的治疗，并帮助他们成长。在其他医院还在攻克白血病儿童生存难题的时候，这家医院已经开始专注研究ALL的遗传异质性，开发新型特异型疗法，包括肿瘤疫苗，甚至将调查研究对象扩展到了ALL成年患者。
正视差距才能不断进步。
在我国，因为公众认知不足、专业医疗机构紧缺、社会保障乏力，儿童肿瘤可谓一直被忽视的“暗瘤”。据媒体报道，与中国庞大的儿童肿瘤人群不相匹配的是，全国只有天津市肿瘤医院和中山大学附属肿瘤医院这两家肿瘤医院开设了儿童肿瘤科。
因为儿童肿瘤可能发生在身体的任何部位发展，需要多科室配合，治疗难度较大。更让儿童肿瘤医生倍感艰难的是，因为缺乏重视，儿童肿瘤的用药和仪器都比成人会“慢半拍”。“我们知道国外有很多进展，很多好的方法，新的手段。”天津市肿瘤医院闫杰医生表示这是同行们讨论较多的问题。广州中山大学肿瘤医院儿童肿瘤科主任孙晓非接受采访时也曾表示，眼下迫切需要建立一个儿童癌症中心，既有临床又有科研。中国人口众多，儿童肿瘤患病人数明显多于其它国家。要想治好更多的病人，认识更深入，就必须要有自己的研究。现在，国家投入太少，医生疲于应付病人，难有时间做科研，只能是“国外怎么治我们就怎么治”。埃米莉·怀特海德（Emily·Whitehead）是一位白血病患儿，同时她可能也是全世界上更有名的癌症患者，连奥巴马都专门接见过。她是全球头一位接受了“CAR-T细胞免疫疗法”的儿童，并且成功地“治愈”了自身的白血病。
2017年7月12日，FDA批准治疗白血病的CAR-T基因疗法Tisagenlecleucel （CTL-019）上市，该疗法主要运用于治疗3-25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。这一切，鼓舞着每一个医学工作者不断前行，也为埃米莉、依依和千千万万白血病儿童带来了一道曙光。在美国，有专门的儿童癌症组织，包括世界儿科肿瘤协会（SIOP）和美国儿童肿瘤协作组（COG）帮助孩子们康复。在我国，儿童白血病已从2011年开始推行免费救治，各省市都纳入了医保报销范围，报销比例不等。而“小天使基金”是专属于白血病儿童的专项慈善基金。让我们关注这种有可能治愈的癌症，关注这群特殊的孩子，用希望照亮他们每一个人的回家之路…（为保护患者隐私，文章中患者和主治医师姓名均为化名）
