首个胃肠道间质瘤四线靶向药物获批！

5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ripretinib（Qinlock）用于治疗先前接受了三种或更多种激酶抑制剂（包括伊马替尼）的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。

 ▏INVICTUS研究

批准是基于一项国际，多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验INVICTUS，对129例先前接受过伊马替尼，舒尼替尼和雷戈非尼治疗的GIST患者进行了疗效评估。

患者被随机分配为2：1，每天口服一次150 mg利培替尼或安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。被分配接受安慰剂的患者在疾病进展时可以进行交叉。

试验结果表明，与安慰剂组相比，ripretinib组患者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。

ripretinib组的中位无进展生存期为6.3个月，而安慰剂为1.0个月，此外，与安慰剂相比，Ripretinib组降低了85％的死亡风险。

利培替尼组的总缓解率为9％，而安慰剂组为0％。

利培替尼组的中位总体生存期为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月，安慰剂组的OS数据包括病情进展后转向Ripretinib治疗的患者数据。两组6个月的总生存率为84.3％和55.9％，12个月的总生存率为65.4％和25.9％。

利培替尼治疗报告的最常见不良反应（≥20％）为脱发，乏力，恶心，腹痛，便秘，肌痛，腹泻，食欲下降，掌plant红斑感觉异常和呕吐。利培替尼的其他重要风险包括新发的原发性皮肤恶性肿瘤，高血压和心脏功能障碍。

推荐的利培替尼剂量为150 mg，每天口服一次，含或不含食物。

参考资料

[1]ascopost.com/news/may-2020/fda-approves-ripretinib-for-previously-treated-patients-with-advanced-gastrointestinal-stromal-tumor/