新药CC-486延长老年急性髓系白血病平均生存期10个月!

今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇具有里程碑意义的论文描述了一项横跨23个国家148个地点的全球试验结果,显示急性髓系白血病(AML)患者的生存率提高了30%。

这项名为 "QUAZAR "的3期临床试验显示,CC-486能显著提高55岁以上老年急性髓系白血病患者的生存率。

AML是成人最急性的血癌,其发病率随年龄增长而增加,预后较差。以目前的治疗方法,大多数老年患者将在确诊后2年内死于疾病。

这项全球试验由来自莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的Andrew Wei教授和Alfred Health的血液学家领导,重点关注55岁以上的AML患者。

"在强化化疗后,AML复发的风险很高。许多老年患者没有资格接受干细胞移植,因此希望有一种毒性较低的选择来减少疾病复发,而不是仅仅监测和等待疾病复发。基于QUAZAR研究的结果,我们认为,通过服用一种耐受性相对较好的片剂,可以帮助降低复发风险,提高生存率,这是非常令人兴奋的。"

该试验涉及472名患者,平均年龄68岁,分别接受CC-486治疗或者安慰剂治疗。

结果显示,CC-486治疗缓解后的平均生存期接近25个月,而未服用该药的患者的平均生存期接近15个月。

魏教授在2019年12月美国血液学会会议上介绍了这一成果后,今年9月,美国食品药品监督管理局快速批准了CC-486在美国的使用。

魏教授表示,NEJM上发表的数据很可能为老年AML患者建立新的治疗标准,"因为我们的研究结果表明,CC-486能显著延缓疾病的复发,从而延长生存期,且不影响生活质量。这是一个非常重要的进步,因为该药物易于使用,意味着患有AML的成年人不必在医院度过额外的时间。“

参考资料:Global trial reveals life saving drug for acute myeloid leukemia

参考资料

[1]Triple chemotherapy combination improves metastatic colorectal cancer outcomes

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