突破性疗法认定！胆管癌再添新款靶向药

昨日，FDA授予FGFR抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性的治疗称号，用于治疗以前治疗过的，具有FGFR2基因重排（包括融合）的局部晚期或转移性胆管癌的患者。该疗法认定是基于II期试验FOENIX-CCA2（NCT04093362）的结果，该研究详细数据将在即将举行的2021 AACR年会上报道。

10–20%的iCCA患者发生FGFR2融合，肿瘤抑制基因突变可能具有预后意义。FOENIX CCA2是一项futibatinib（一种高选择性不可逆FGFR1-4抑制剂）在iCCA伴FGFR2融合/其他重排患者中开展的研究。此前已在2020 ESMO Asia大会上公布了该研究的中期分析数据。

研究共纳入103例具有FGFR2融合/重排的在接受包括吉西他滨-顺铂在内的≥1线的系统治疗后出现疾病进展的肝内胆管癌患者。所有患者接受口服futibatinib 20 mg，每日一次。研究主要终点为独立影像学委员会（ICR）评估的ORR；次要终点包括疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）和安全性。

无论基线特征【（亚组：≥65岁，ORR：57.1％），FGFR2融合伴侣（BICC1，33.3％）或其他基因突变（TP53，16.7％）】如何，均发生客观反应。整体ORR为37.3%，在对治疗有反应的患者中，1例获得了完全缓解（1.5％），24例得到了部分缓解（35.8％）。中位DOR为8.3个月，疾病控制率为82%。在确认FGFR2变异的患者中，ORR为36.2%（21/58融合）和44.4%（4/9重排）。FGFR2-BICC1患者的ORR为33.3%。

所有患者的mPFS为7.2个月。

最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）包括高磷血症（81%的患者）、腹泻（37%）和口干（33%的患者）。27%的患者出现3级高磷血症。没有4/5级的TRAEs被报告。55%的患者采用了剂量中断的不良反应管理策略，51%的患者采用剂量减少，1例患者因病情恶化而停止了治疗。总的来说，对FOENIX-CCA2研究的中期分析表明，在FGFR2基因融合或其他重排的难治性ICCA患者中，Futibatinib可能是一种有效的选择。

目前，一项III期研究FOENIX-CCA3(NCT04093362)正在进行中，目的是比较Futibatinib对比顺铂加吉西他滨（GC）一线治疗晚期/转移性携带FGFR2基因重排的ICCA患者的安全性和有效性。研究的主要终点是PFS，次要终点包括ORR、DCR、OS。我们也期待后续研究结果！

https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-futibatinib-for-fgfr2-advanced-cholangiocarcinoma

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